«Anche quest’anno l’Agenzia ha una missione impegnativa e stimolante da assolvere: rendere disponibile in tempi brevi l’onda di nuovi farmaci in arrivo, molti dei quali altamente innovativi e dal costo elevato». A dirlo è Robert Nisticò, il presidente dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), in riferimento ai nuovi medicinali approvati nel 2025 dall’Agenzia europea dei medicinali (EMA): finora l’80% è poi diventato rimborsabile in Italia.

«Siamo consapevoli – aggiunge – che soprattutto alcuni dei farmaci autorizzati dall’EMA sono molto attesi in Italia, perché potrebbero rappresentare una svolta nel percorso di cura di malattie gravi». Per esempio, novità importanti riguardano le terapie antitumorali: «terapie geniche e cellulari, sempre più mirate, efficaci e a minor tossicità, destinate a specifiche sottopopolazioni di pazienti che non rispondono alle terapie già in uso».

Per questo AIFA, puntualizza Nisticò, sta lavorando per rendere più veloci ed efficienti le procedure di valutazione e di negoziazione, «grazie a una stretta collaborazione tra gli uffici tecnici e la Commissione scientifica ed economica».

Verso una nuova governance del farmaco

E proprio in merito alla sostenibilità economica di queste terapie, Nisticò evidenzia quanto sia importante «una profonda riflessione sulla gestione della spesa farmaceutica nel suo complesso». Affinchè la governance del farmaco possa stare al passo con l’innovazione. «Di questo ci stiamo occupando fornendo al legislatore il supporto dell’Agenzia nella definizione di una normativa e di una governance del farmaco più al passo coi tempi. I nuovi farmaci vanno poi attentamente monitorati nel loro uso clinico, sia sotto il profilo dell’efficacia che della sicurezza, perché non sempre le aspettative vengono confermate nella pratica ed è dovere dell’Agenzia assicurarsi che i farmaci siano premiati e garantiti dal Servizio sanitario nazionale solo in funzione del loro reale valore terapeutico aggiunto».

La strategia di AIFA: autorizzare la rimborsabilità dei farmaci che dimostrano un reale vantaggio terapeutico rispetto a quelli già disponibili gratuitamente.

I nuovi farmaci attesi nel 2026

Tra i medicinali che, nel 2026, con maggiore probabilità entreranno nel prontuario rimborsabile, oltre a Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), per il quale il Consiglio di amministrazione AIFA ha appena approvato l’estensione di indicazione per il trattamento della fibrosi cistica ampliando la platea di persone che possono beneficiare della terapia modulatoria della proteina CFTR, ci sono Mounjaro (tirzepatide), farmaco antiobesità, indicato anche per la cura del diabete di tipo 2, e Kisunla (donanemab), anticorpo monoclonale per il deterioramento cognitivo lieve nelle fasi iniziali dell’Alzheimer, che va ad arricchire un armamentario terapeutico, in ambito neurologico, ancora molto limitato.

Questi sono solo alcuni dei 104 farmaci che nel 2025 hanno avuto parere positivo dall’EMA e che, dopo l’autorizzazione della Commissione Europea, sono destinati a far parte del bagaglio degli strumenti terapeutici a beneficio di medici e pazienti anche in Italia. E per rendere più rapidamente disponibile un farmaco dopo l’approvazione europea, AIFA ha inserito quasi tutti questi medicinali nella classe Cnn (Classe C non negoziata): ovvero farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità dal Servizio sanitario nazionale.

Oncologia e terapie avanzate: il fronte più dinamico

Il capitolo più corposo resta quello dell’oncologia, con un numero significativo di nuovi principi attivi e terapie avanzate. Tra queste Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept), indicato per il trattamento precoce del tumore della vescica non muscolo-invasivo refrattario alle terapie standard, e le CAR-T di nuova generazione, progettate per offrire maggiore efficacia e minore tossicità. È il caso di Aucatzyl, destinato a pazienti con leucemia linfoblastica acuta che non hanno risposto a più linee di trattamento.

Sempre nell’ambito delle terapie cellulari è già entrato in classe Cnn Zemcelpro, opzione cruciale per i pazienti con tumori del sangue che necessitano di un trapianto di cellule staminali ma non dispongono di un donatore compatibile.

Prime terapie per malattie finora senza cura

Alcuni dei farmaci in arrivo rappresentano la prima risposta terapeutica a patologie finora prive di opzioni farmacologiche approvate. È il caso di Rezdiffra (resmetirom), primo trattamento per la steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH), patologia nota anche come “fegato grasso” e in forte crescita, legata a obesità e stili di vita, e di Duvyzat (givinostat) per la distrofia muscolare di Duchenne, malattia genetica rara e progressiva che causa progressivo indebolimento dei muscoli fino alla perdita della funzionalità. Entrambi, questi farmaci sono stati inseriti in classe Cnn a fine anno.

Sul fronte endocrino-metabolico si attende anche Teizeild (teplizumab), un farmaco first-in-class capace di ritardare la progressione del diabete di tipo 1 al secondo stadio, posticipando l’esordio dei sintomi e il ricorso all’insulina.

Prevenzione, malattie rare e immunologia

Tra le novità più rilevanti in chiave preventiva figura Yeytuo (lenacapavir), antiretrovirale per la profilassi pre-esposizione dell’HIV, che introduce un cambio di paradigma nella prevenzione della trasmissione sessuale dell’infezione grazie a sole due somministrazioni sottocutanee l’anno.

Mentre sul fronte delle malattie rare in arrivo nuove terapie geniche: Waskyra, la prima terapia genica ex vivo che utilizza le cellule staminali modificate e reinfuse del paziente (quindi senza rischio di rigetto) per correggere il difetto genetico alla base della sindrome di Wiskott-Aldrich, e Vyjuvek, terapia genica topica per le ferite nei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica, una grave malattia genetica della pelle. In ambito autoimmune si segnala Tepezza, anticorpo monoclonale per la malattia oculare di Graves.

Mentre tra i farmaci sostenuti dal programma europeo PRIME – che supporta lo sviluppo di medicinali ritenuti di elevato interesse per la salute pubblica e destinati a pazienti con esigenze di cura insoddisfatte – emergono Brinsupri, il primo trattamento per la bronchiectasia non fibrocistica, una malattia polmonare grave, cronica e progressiva che comporta danni alle vie aeree e una severa disfunzione polmonare, e il vaccino Vimkunya contro la chikungunya, già disponibile in classe Cnn (Classe C non negoziata), strumento di prevenzione fondamentale per chi vive o viaggia in zone endemiche.

Estensioni di indicazione e biosimilari: più accesso alle cure

Accanto ai nuovi farmaci, il 2025 ha visto un numero record di estensioni di indicazione da parte dell’EMA, la metà delle quali in ambito pediatrico, e un boom dei biosimilari (41 farmaci). E questi ultimi, sottolinea AIFA, insieme ai farmaci generici, rappresentano una leva fondamentale per la sostenibilità del sistema: liberano risorse economiche che possono essere reinvestite per garantire l’accesso alle terapie più innovative e costose.