È partito il progetto finanziato dall’UE JOIN4ATMP, per accelerare lo sviluppo dei Prodotti Medicinali per Terapie Avanzate, o ATMP, in tutta Europa, e garantirne un ampio accesso. Queste terapie all’avanguardia, che includono la terapia genica, la terapia cellulare e i prodotti ingegnerizzati di tessuto, stanno cambiando il percorso di diverse malattie, garantendo in molti casi la guarigione dei pazienti. Tuttavia, il percorso per portare queste terapie dal laboratorio alla clinica è pieno di sfide, ed per questo che il progetto si impegna a favorire l’espansione di pratiche di buona fabbricazione, a livello europeo, costruendo l’infrastruttura necessaria per la produzione e distribuzione affidabili degli ATMP. L’Università Vita-Salute San Raffaele sarà uno dei protagonisti del progetto, portando al suo interno un’esperienza italiana di alto livello.
A rappresentarla ci sarà Alessandro Aiuti, Professore Ordinario di Pediatria all’Università Vita-Salute San Raffaele, primario dell’Unità Operativa di Immunoematologia Pediatrica all’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, insieme a Chiara Bonini e colleghi dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget).
Professor Aiuti, quali saranno i primi passi del progetto JOIN4ATMP?
La nostra iniziativa mira a delineare un quadro chiaro della situazione corrente delle terapie avanzate, identificando le principali difficoltà, i colli di bottiglia e raccogliendo informazioni essenziali da una varietà di stakeholders. Siamo orgogliosi di collaborare con EUHA, l’Alleanza degli Ospedali Accademici Europei, che rappresenta un partner fondamentale in questa iniziativa. Attraverso questa collaborazione, ci proponiamo di condividere case studies concreti ed esperienze significative, evidenziando i problemi reali incontrati sul campo. Questo approccio basato sull’evidenza è fondamentale per rendere il nostro progetto pragmatico e identificare le principali aree di intervento.
Quali esempi di successo porterà l’Italia?
Porteremo un esempio concreto derivante dall’esperienza della Fondazione Telethon, nostro partner, che rappresenta un apripista per il progetto. Riguarda il concetto di una piattaforma tecnologica delle terapie avanzate, che mira a velocizzare i tempi e i costi attraverso lo sviluppo parallelo, sequenziale di più farmaci basati sulla stessa tecnologia per diverse malattie. Questo approccio consente di evitare ripetizioni nelle attività e negli esperimenti, sia a livello di produzione che nella fase preclinica. Applicheremo la piattaforma ad un gruppo specifico di malattie genetiche rare, ma non escludiamo che nel corso del progetto si potrà espandere il suo utilizzo anche in altre aree.
Il progetto culminerà quindi con nuove proposte?
Cercheremo di proporre soluzioni innovative, attraverso l’adozione di nuovi modelli economici e metodologie regolatorie. In particolare, ci troviamo di fronte a due sfide principali: la prima riguarda le differenze regolatorie tra i vari paesi, specialmente nelle fasi iniziali di sviluppo clinico, dove la valutazione è gestita a livello nazionale e varia significativamente da un paese all’altro. La seconda sfida emerge dalla diversità di approcci tra varie regioni geografiche, come l’Europa e gli Stati Uniti, dove le discrepanze nelle richieste tra agenzie come la FDA e l’EMA pongono serie difficoltà agli sviluppatori di farmaci. Il nostro obiettivo è quindi quello di facilitare l’armonizzazione del quadro legale e regolatorio il più possibile, sia all’interno dei singoli paesi sia su scala internazionale, al fine di superare questi ostacoli e promuovere un ambiente più coeso e favorevole allo sviluppo farmaceutico.
Per un progetto di questo tipo avrete la necessità di coinvolgere diversi stakeholders. Quali, in particolare?
Nel contesto del nostro progetto, l’interazione con una vasta gamma di stakeholder è centrale. Tra questi, l’EMA rappresenta un partner fondamentale, insieme ad altre autorità regolatorie nazionali e sovranazionali, con le quali abbiamo già avviato dialoghi iniziali.
Altrettanto importante è il coinvolgimento delle associazioni imprenditoriali. L’industria farmaceutica, in particolare, gioca un ruolo chiave nel prendere le redini dei progetti per avanzare attraverso le fasi di sviluppo, produzione, ottenimento delle autorizzazioni necessarie e, infine, la commercializzazione. Questo passaggio è delicato, poiché è in questa fase che emergono sfide significative, inclusi i problemi post commercializzazione che hanno portato al ritiro di alcune terapie, episodi che hanno segnato momenti difficili nel settore.
La nostra rete di collaborazione si estende anche alle associazioni di pazienti, come quelle che fanno parte del network EURORDIS, dedicato alle malattie rare. In aggiunta, vogliamo coinvolgere le società scientifiche e le associazioni del settore biotecnologico, che apportano un valore inestimabile grazie alla loro expertise e innovazione.
Un altro stakeholder di fondamentale importanza nel nostro progetto sono le agenzie di Health Technology Assessment (HTA), che rappresentano un ponte critico per superare gli ostacoli legati sia alla commercializzazione dei farmaci che al loro mantenimento sul mercato. Il dialogo con queste agenzie è essenziale non solo per affrontare le questioni regolatorie e scientifiche ma anche per esplorare nuovi modelli economici, inclusi potenziali nuovi approcci alla rimborsabilità dei farmaci.
