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Prof. Andrea Biondi, IRCCS San Gerardo, Monza: «Cure personalizzate ai bambini con tumori»

Perché ne stiamo parlando
È in corso a Milano il 5° incontro annuale della Società Europea di Oncologia Pediatrica (SIOP Europe). Il Prof. Andrea Biondi, che è intervenuto nella giornata di apertura del convegno, parla dei recenti avanzamenti nella ricerca e trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) il tumore più frequente in età pediatrica.

Prof. Andrea Biondi, IRCCS San Gerardo,Monza: «Cure personalizzate ai bambini con tumori»
Andrea Biondi, Direttore Scientifico Fondazione Tettamanti, Direttore Scientifico, IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza

L’incontro annuale della Società Europea di Oncologia Pediatrica (SIOP Europe) in corso a Milano fino al 17 maggio è un incontro congiunto di diversi gruppi europei ed internazionali di stakeholders, tra cui centri che conducono studi clinici, oncologi, gruppi di lavoro SIOP Europe e rappresentanti di genitori ed ex malati.

Tra i relatori che hanno aperto il dibattito c’è il Prof. Andrea Biondi, Direttore Scientifico della Fondazione Tettamanti e dell’IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza. La sua attività scientifica di ricerca è principalmente orientata al campo della genetica molecolare della leucemia pediatrica e della terapia immunologica e cellulare della leucemia. La leucemia linfoblastica acuta rappresenta il tipo di tumore più comune nei bambini dai 0 ai 14 anni, con circa 350 nuovi casi previsti ogni anno in Italia. Per la fascia di età tra i 14-18 anni, i tumori più comuni sono i linfomi. Accanto alla leucemia linfoblastica acuta, esistono altri tipi di leucemie molto meno frequenti. Biondi commenta a margine del convegno i progressi fatti nella cura di queste patologie e al contempo esprime preoccupazione: non è possibile accettare che la disponibilità o meno di un trattamento dipenda da questioni di sostenibilità economica delle aziende farmaceutiche. Oggi alcuni farmaci innovativi (come ad esempio gli anticorpi monoclonali) approvati e accessibili per i pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta anche in Italia, lo sono per gli adulti ma non per l’età pediatrica.

Quanto successo abbiamo ottenuto ad oggi nella cura dei tumori ematologici pediatrici?

«Oggi un bambino o un adolescente affetto da un tumore ha oltre l’85% di probabilità di guarire e diventare un adulto. Questo dato varia naturalmente a seconda dell’età e del tipo specifico di tumore. Durante la sessione che ho moderato, è emerso chiaramente che ci troviamo in un momento storico di successo, dove stiamo anche vedendo un cambiamento nelle prospettive di trattamento. Questo cambiamento è guidato dal principio di ‘curare meglio’, che nonostante sembri semplice, comporta una grande complessità. ‘Curare meglio’ significa garantire ai nostri bambini e adolescenti che guariscono da un tumore la possibilità di diventare adulti sani, con un’aspettativa di vita in termini di morbilità e mortalità paragonabile a quella di individui che non hanno avuto tumori in età pediatrica».

Che cosa ci dicono i dati di follow-up a lungo termine?

«È importante riconoscere, con onestà, che ancora non disponiamo di dati completi su questo aspetto. Questo perché le coorti di pazienti guariti sono relativamente recenti, con un’età mediana di 35-40 anni. Questo significa che le loro condizioni di salute devono essere valutate in una prospettiva a lungo termine. I dati attuali mostrano che la questione della morbilità, ovvero il rischio di sviluppare problemi di salute correlati al fatto di aver avuto un tumore e di essere stati trattati, è ancora indefinita e richiede un’attenzione straordinaria, soprattutto nel follow-up dei pazienti guariti».

Come è cambiato l’approccio allo sviluppo delle terapie in questi ultimi anni?

«Ritengo che l’evoluzione nell’approccio allo sviluppo delle terapie sia stata guidata da un cambio di paradigma focalizzato sulla cura ottimale del bambino, proprio con l’obiettivo di prevenire l’insorgenza di altre complicazioni a lungo termine. Abbiamo fatto progressi significativi con farmaci che sono stati parte integrante dei nostri protocolli per anni. Questi risultati sono frutto di tre elementi fondamentali. Primo, l’arruolamento quasi universale dei bambini nei protocolli di diagnosi e trattamento nei paesi sviluppati. Per esempio, in Italia, i bambini con leucemia linfoblastica acuta sono trattati secondo protocolli che coprono il 98% dei casi attesi. Secondo, l’avanzamento tecnologico ha migliorato la nostra capacità di stratificare i pazienti, permettendoci di personalizzare il trattamento. Oggi ci muoviamo verso la possibilità di ridurre i trattamenti per alcuni pazienti senza compromettere l’efficacia, un cambiamento radicale rispetto a quando iniziavo quarant’anni fa e il focus era principalmente sulla sopravvivenza. Terzo, l’impiego delle tecnologie genomiche ha rivoluzionato la nostra comprensione delle malattie. Al Centro M.L. Verga di Monza, i ricercatori della Fondazione Tettamanti, ad esempio, analizzano il genoma di ogni caso pediatrico di leucemia linfoblastica acuta di tutti i bambini italiani dei Centri AIEOP italiani, permettendoci di definire un ‘passaporto genetico’ del tumore di ogni bambino, che guida la terapia personalizzata.

Ma è certamente l’immunoterapia che ha aperto nuove strade nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta. Immunoterapia significa anticorpi monoclonali e CAR T. Non ci sono dubbi che l’integrazione tra chemioterapici ed immunoterapia potrà permettere di “curare di più” (ancora adesso il 10-15% dei piccoli pazienti ancora muore!) e “curare meglio”».

Quali sono le problematiche su cui la comunità scientifica sta discutendo oggi?

«Il tema di preoccupazione nella comunità scientifica pediatrica riguarda il ritardo dell’accesso ai pazienti pediatrici con tumore di nuovi farmaci che sono sperimentati inizialmente negli adulti e che potrebbero essere di grande utilità anche per i pazienti pediatrici.
Ovviamente le cautele giustificate derivano dalla consapevolezza che il bambino non è un “piccolo adulto”. Ma purtroppo spesso ragioni semplicemente di priorità nello sviluppo e registrazione del farmaco negli adulti (semplicemente per i diversi numeri), ritarda di fatto l’accesso all’utilizzo nei pazienti pediatrici.

I nuovi farmaci e le terapie avanzate (come quelle geniche e cellulari) devono essere accessibili e disponibili per poter condurre studi clinici. Ciò non è possibile senza il supporto dell’industria. Data la rarità e peculiarità delle patologie in età pediatrica, si devono esplorare soluzioni alternative per favorire l’accesso almeno quando il profilo di tossicità di un farmaco valutato preliminarmente negli adulti, rende il rischio accettabile specie per le condizioni che non rispondono ad altre terapie. Nel campo delle malattie geniche rare, la Fondazione Telethon ha raccolto la sfida indicata dall’EMA nel Settembre del 2022 a supporto delle organizzazioni accademiche e no profit per lo sviluppo e l’accesso di terapie geniche. È un esempio che anche la Fondazione Tettamanti intende seguire per i CAR T».

Keypoints

  • Il 5° incontro annuale della Società Europea di Oncologia Pediatrica si tiene dal 13 al 17 maggio 2024 a Milano, con la partecipazione di diversi stakeholder europei ed internazionali
  • Il Prof. Andrea Biondi ha discusso i recenti progressi nella ricerca sui tumori ematologici durante la giornata di apertura
  • I cambiamenti nelle prospettive di trattamento sono guidati dal principio di “curare meglio”, mirato a una qualità di vita migliore post-guarigione e “curare di più” (ancora adesso il 10-15% dei piccoli pazienti ancora muore!)
  • L’introduzione dell’immunoterapia e l’analisi genetica dettagliata hanno rivoluzionato il trattamento della leucemia linfoblastica acuta
  • La discussione scientifica attuale si concentra sulle implicazioni delle politiche commerciali sulla disponibilità e l’innovazione delle terapie pediatriche
  • Biondi ha annunciato che la Fondazione Tettamanti intende seguire l’esempio per la Fondazione Telethon per i CAR T sviluppati e sperimentati dai suoi ricercatori

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