Il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) inglese ha annunciato il “NICE Severity Premium”, un nuovo approccio per valutare le tecnologie sanitarie basato sulla severità della malattia, abbassando la soglia economica per valutare la costo-efficacia dei trattamenti sanitari e introducendo nuovi coefficienti destinati a cambiare le sorti di terapie innovative.

Il metro di cui l’ente inglese si avvale per la misurazione della costo-efficacia delle nuove tecnologie sanitarie è l’ICER (Incremental Cost-Effectiveness Ratio) che misura il rapporto tra costi incrementali e qualità della vita guadagnata (QALYs – Quality Adjusted Life Years). In sintesi, l’ICER indica il livello di investimento necessario per guadagnare un anno di vita in buona salute (QALY) con un nuovo farmaco rispetto alla terapia standard utilizzata fino a quel momento. Se l’ICER di un nuovo farmaco è inferiore alla soglia economica stabilita, il farmaco è considerato costo-efficace e può essere raccomandato per l’uso da parte del NHS.

Come si calcola la costo-efficacia

Andrea Marcellusi, Presidente di ISPOR Italy-Rome Chapter, entra nel dettaglio del sistema anglosassone: «Il QALY è una misura che combina la quantità e la qualità della vita vissuta, ed è utilizzata per standardizzare il livello di efficacia relativa delle nuove tecnologie sanitarie e di quelle che oggi rappresentano lo Standard of Care (SoC)», spiega. «L’ICER può essere facilmente calcolato come rapporto tra i costi sostenuti dalla società per implementare una tecnologia innovativa rispetto all’attuale SoC e gli anni di vita in buona salute (QALY) guadagnati grazie all’introduzione dell’innovazione in analisi. Ad esempio, se un nuovo farmaco per essere acquistato, somministrato e gestito dal SSN ha bisogno di un investimento di 80.000 sterline in più rispetto al trattamento standard ma consente un incremento di 2 anni di vita in buna salute, l’ICER sarebbe di 40.000 sterline per QALY guadagnato. Se la disponibilità a pagare di un paese per far guadagnare un anno di vita in buona salute è superiore a questo valore di ICER, allora la nuova tecnologia viene definita costo-efficace e la sua implementazione viene raccomandata dall’ente valutatore. In caso contrario, seppur riconosciuto il valore della tecnologia, l’investimento sanitario non viene definito costo-efficace, ossia l’incremento di spesa necessario non giustifica il valore di efficacia stimato per la nuova tecnologia rispetto agli standard attuali».

Che cosa cambia dal vecchio al nuovo sistema

Il vecchio sistema, il “premium EoL (end of life)”, fissava dei livelli di disponibilità a pagare per le patologie particolarmente gravi £50.000 per QALY guadagnato rispetto ai valori standard di 25-35 mila sterline accettati per altre tipologie di trattamento. Le nuove linee guida proposte dal NICE nel 2022 ed adottate ufficialmente dal 2023, provano a modificare questo unico valore di disponibilità a pagare introducendo il concetto di moltiplicatori. In sostanza, l’ente inglese propone la possibilità di moltiplicare, per patologie particolarmente gravi, il denominatore dell’ICER per coefficienti pari ad 1,2 o 1,7 in base al livello di gravità della malattia considerata. «Implicitamente, il NICE riduce il livello di ICER ottenuto da queste tecnologie mantenendo costanti i valori soglia di costo-efficacia, ma pesando in maniera maggiore gli anni vita di condizioni patologiche con elevato impatto sulla vita dei pazienti (aumentando il denominatore del rapporto diminuisce automaticamente il valore dell’ICER finale)», sottolinea Marcellusi. «Prendendo un nuovo farmaco che ha bisogno di un investimento di 80.000 sterline, se il numero di QALY incrementali è pari a 2, applicando il coefficiente di 1,2 questo diventerà 2,4 e, di conseguenza, l’ICER passerà dagli attuali 40.000 sterline per QALY guadagnato a circa 33.000 (80.000/2,4). Qualora la patologia fosse particolarmente grave e venisse applicato il coefficiente pari a 1,7, l’ICER scenderebbe ulteriormente a poco più di 23.000 sterline».

Che cosa comporta questa riforma?

In un recente articolo pubblicato sulla rivista ufficiale di ISPOR e redatto dall’Università di York, in Inghilterra, si commenta così lo studio dei nuovi coefficienti: “questo significa da un lato che molte nuove tecnologie dovranno dimostrare di essere efficaci a costi inferiori per essere approvate”. Ma dall’altro, spiegano gli autori dell’articolo, i modificatori di severità di malattia possono favorire l’adozione di trattamenti per malattie gravi, che potrebbero altrimenti non essere considerati costo-efficaci, e, in generale, sembrano migliorare l’allocazione delle risorse sanitarie verso trattamenti che apportano i maggiori benefici per la salute.

La novità: i nuovi coefficienti che cambiano le sorti delle tecnologie sanitarie

L’articolo di Njoroge et al esamina l’effetto che questi cambiamenti avrebbero avuto sulle tecnologie sanitarie valutate dal NICE tra il 2020 e il 2022. Durante questo periodo, sono stati valutati 238 farmaci, di cui 138 con informazioni complete. «Applicando i nuovi coefficienti a queste valutazioni, si è osservato che alcune molecole innovative, che non avevano beneficiato del vecchio sistema, avrebbero invece ottenuto un coefficiente correttivo», afferma il presidente dell’ISPOR Italy Rome Chapter. In particolare, su 86 molecole che non avevano ricevuto il vantaggio della soglia di 50.000 sterline, 19 avrebbero beneficiato dei nuovi coefficienti, rendendo il sistema più inclusivo. «Questo cambiamento implica che queste molecole avrebbero avuto un valore aggiunto nella fase di negoziazione di prezzo con l’NHS, rendendo il processo di definizione del valore economico delle tecnologie analizzate più rapido e favorevole», sottolinea Andrea Marcellusi. «Questo è particolarmente rilevante in oncologia, dove la qualità della vita e la sopravvivenza libera da progressione (progression-free survival) sono parametri cruciali».

L’Italia sulla stessa strada della Gran Bretagna

In Italia, la situazione è attualmente diversa, anche se la direzione che si sta intraprendendo sembrerebbe dare maggior peso alle analisi di Valutazione Economica nella definizione di prezzo negoziato tra AIFA ed aziende farmaceutiche. Spiega Marcellusi: «Un articolo pubblicato da Pierluigi Russo nel 2023 sulla prestigiosa rivista PharmacoEconomics, ha mostrato i livelli di ICER analizzati tra il 2016 ed 2021 considerando i prezzi netti negoziati sia per le nuove tecnologie introdotte che le SoC considerate in ciascuna analisi. Gli autori mostrano come il valore medio di ICER per le delle 48 molecole analizzate, era pari a 33.000 euro per QALY guadagnato, non distante dai valori soglia proposti dal NICE. Questi valori variavano tra i 44.000 euro per le terapie avanzate e i 26.000 euro per QALY nelle terapie non innovative».

Mentre il NICE è piuttosto rigido nell’utilizzo delle valutazioni economiche e dei valori soglia, AIFA utilizza tali analisi in maniera più flessibile approvando farmaci con ICER sopra i 90.000 euro per QALY a patto che questi garantiscano un elevato livello di efficacia (come si può osservare dai report HTA pubblicati dall’ente regolatore nazionale). «Perché l’innovazione deve essere valutata con metodiche scientifiche validate e», ricorda Marcellusi, «va premiata con stime di valore adeguate».