Alberto Auricchio, fondatore della biotech AAVantgarde e Direttore Scientifico del TIGEM, è stato nominato Presidente della European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT).

In questa intervista a INNLIFES ci parla dei temi prioritari per la ESGCT, includendo l’impatto dei trend globali, le opportunità di crescita per il settore, e le modalità con cui la società scientifica intende promuovere la ricerca e lo scambio di conoscenze a livello internazionale.

Prof. Auricchio, quale è il trend nello sviluppo di terapie cellulari e geniche in Europa?

«Il trend è stabile: dopo una crescita rilevante prima del Covid, negli ultimi cinque anni non c’è stato un aumento significativo nel numero di sperimentazioni recenti. La società scientifica monitora e valorizza soprattutto le sperimentazioni innovative con risultati di rilievo, sia positivi sia, in alcuni casi, con effetti collaterali da tenere sotto controllo. Queste novità vengono presentate principalmente in occasione dei congressi, tra cui il prossimo appuntamento annuale previsto per ottobre 2025 a Siviglia».

Mentre in Cina si osserva una forte crescita delle sperimentazioni cliniche (in generale)…

«Il contesto regolatorio e gli ingenti investimenti in Cina stanno accelerando notevolmente il progresso delle sperimentazioni, permettendo a progetti paralleli di avanzare più rapidamente rispetto agli Stati Uniti e all’Europa. Sebbene le agenzie regolatorie europee siano generalmente allineate con l’FDA americana e avanzate in termini di attenzione alle ATMP, la Cina beneficia di una maggiore libertà normativa e di investimenti mirati, che facilitano lo sviluppo».

Quali tipi di terapia si aspetta che arriveranno presto sul mercato grazie agli studi in Europa?

«Nei prossimi cinque anni sono attese nuove approvazioni di terapie geniche, sia in vivo sia ex vivo, e di genome editing per varie malattie ereditarie. Tra queste, le sperimentazioni avanzano rapidamente con risultati significativi per patologie sistemiche, in particolare malattie oculari e dell’orecchio interno, come alcune forme di sordità genetica. Anche nel campo della terapia genica ex vivo per malattie del sangue e nel genome editing ci sono sperimentazioni promettenti che potrebbero portare nei prossimi anni ad approvazioni».

Quali sono le sfide oggi nella ricerca e sviluppo di queste terapie e quali temi ha già sul tavolo?

«Le principali sfide nello sviluppo delle terapie geniche riguardano innanzitutto la complessità della produzione, in particolare per i vettori virali e le cellule geneticamente modificate. Questi prodotti sono costosi e complessi da realizzare su scala industriale. Inoltre, il disegno degli studi clinici rappresenta una sfida critica: definire l’efficacia di un trattamento dipende dalla qualità dello studio, e talvolta i fallimenti non sono legati alla terapia in sé, ma a studi mal progettati per mancanza di conoscenze approfondite sulla malattia al momento della pianificazione.

Un altro nodo è la sostenibilità economica di queste terapie, specialmente per le malattie rare e ultra-rare, dove i costi elevati possono limitare l’accesso anche dopo l’approvazione. Come presidente della European Society of Gene Therapy, i temi sul tavolo spaziano dall’avanzamento della ricerca di base e delle tecnologie, fino alla sostenibilità post-approvazione».

Con quali stakeholders proseguirà o inizierà un dialogo?

«I principali stakeholder della European Society of Gene Therapy includono la comunità scientifica, con cui la società collabora strettamente tramite le società nazionali di terapia genica, come quella italiana, recentemente fondata. La società europea co-organizza i congressi annuali con la società del paese ospitante, mantenendo un dialogo continuo.

Gli enti regolatori sono fondamentali: vengono in particolare coinvolti in sessioni e tavole rotonde durante il congresso per affrontare le sfide normative che influenzano lo sviluppo delle terapie. Anche le associazioni dei pazienti sono interlocutori chiave, per garantire che le prospettive dei pazienti siano considerate.

A livello globale, la società collabora con l’International Coalition of Gene Therapy, che collega le società di terapia genica in America, Asia e Sud America. Infine, il ruolo delle aziende private è cresciuto significativamente, contribuendo con ricerche e risorse alla diffusione delle terapie geniche e offrendo un supporto che integra la ricerca accademica».

Un buon segno dunque…

«La crescente attrazione delle aziende private verso la terapia genica è un segnale positivo che indica la maturità della tecnologia e l’essenzialità degli investimenti privati per portare questi prodotti ai pazienti. Tuttavia, il supporto delle aziende non è sempre garantito: in alcuni casi, prodotti già approvati vengono abbandonati per mancanza di profittabilità, come dimostra l’impegno di Telethon che, in modo pionieristico, si è fatta carico di produrre e distribuire due terapie, una delle quali già approvata.

Questo modello Telethon, insieme ad altri, è discusso attivamente nella European Society of Gene Therapy, che funge da piattaforma di dialogo per affrontare temi di accessibilità e sostenibilità, specialmente per malattie rare e ultra-rare dove i numeri ridotti limitano l’interesse del settore privato».

E quale è il modello dunque che ritiene più efficace?

«Il modello puramente privato non è sostenibile per affrontare efficacemente le malattie rare, mentre il modello non profit da solo è insufficiente se si vuole trattare molte patologie in parallelo. Una soluzione praticabile potrebbe essere un modello misto che coinvolga anche i sistemi sanitari nazionali. La società esplora vari approcci, tra cui il loro coinvolgimento nella produzione e distribuzione, per garantire che le terapie innovative raggiungano i pazienti».

Come società scientifica, in che modo valorizzate lo scambio di conoscenze?

«La European Society of Gene Therapy Society promuove attivamente la formazione dei giovani ricercatori attraverso la Spring School, un’iniziativa educational dedicata a dottorandi e postdoc interessati alla terapia genica. Questo evento, che si terrà ad aprile a Berlino, offre un’opportunità unica di apprendimento e networking: per tre giorni, circa cento studenti provenienti da tutta Europa e dagli Stati Uniti partecipano a lezioni tenute da esperti su temi come virologia, immunologia e sviluppo clinico.

La Spring School si distingue non solo per il programma educativo ma anche per l’ambiente di scambio, in cui studenti e docenti condividono momenti informali. L’iniziativa, attiva da oltre dieci anni, ha ottenuto un feedback molto positivo, distinguendosi nel panorama delle società scientifiche».