Un nuovo passo in avanti nella lotta contro le malattie rare: la Commissione Europea ha approvato in maniera condizionata belzutifan, che diventa così il primo e unico inibitore orale del fattore 2 alfa inducibile dall’ipossia approvato nell’Unione Europea.
Per chi è indicato
Belzutifan, sviluppato da Msd, è indicato come trattamento per due tipi di pazienti: quelli affetti dalla malattia rara di Von Hippel Lindau (Vhl), che necessitano di trattamento per tumori ai reni, emangioblastomi nel cervello o tumori neuroendocrini del pancreas. Questo trattamento è per chi non può sottoporsi a interventi locali. Inoltre è indicato per quelli adulti con carcinoma renale avanzato, che ha continuato a progredire dopo almeno due trattamenti precedenti, tra cui uno con farmaci che agiscono sui recettori della morte cellulare programmata e almeno due terapie mirate contro un altro tipo di proteina.
L’approvazione si basa sui risultati di due studi, Litespark-004 e Litespark-005, e segue una raccomandazione positiva del Comitato per i Medicinali dell’Unione Europea (Ema) di dicembre 2024. Questa è la prima volta che belzutifan viene approvato nell’Ue. Il farmaco è già approvato in oltre 30 paesi per pazienti con carcinoma renale avanzato e in più di 40 paesi per pazienti con malattia di Von Hippel Lindau.
All’Istituto Oncologico Veneto (Iov) di Padova e all’Ospedale San Raffaele di Milano ci sono programmi di cura e ricerca per chi soffre di questa malattia rara.
Belzutifan punta a rivoluzionare l’approccio alla malattia di Vhl
«La malattia di Von Hippel-Lindau è una sindrome ereditaria, quindi geneticamente determinata, che predispone allo sviluppo di tumori benigni e maligni a carico di diversi organi, dal rene, al pancreas al sistema nervoso centrale – ha spiegato Alfonso Massimiliano Ferrara, endocrinologo dell’Unità Tumori Ereditari dell’Istituto Oncologico Veneto (Iov) di Padova – Nella malattia di VHL il primo approccio, tradizionalmente, è costituito dalla chirurgia. Questi pazienti vengono sottoposti a innumerevoli interventi chirurgici, in media fino a 6-8.
L’approvazione di belzutifan da parte della Commissione europea è destinata a cambiare la pratica clinica nei vari Paesi, inclusa l’Italia, quando il farmaco sarà rimborsato dall’Agenzia Italiana del Farmaco. L’arrivo di belzutifan rivoluzionerà l’approccio alla malattia di VHL nelle sue diverse manifestazioni. Infatti, in alcuni casi, il trattamento chirurgico o locoregionale non può essere eseguito e, pertanto, è fondamentale avere a disposizione una terapia sistemica efficace, come evidenziato dallo studio clinico registrativo che ha mostrato significativi tassi di risposta obiettiva».
«I risultati della ricerca clinica su belzutifan dimostrano il nostro impegno anche nelle neoplasie rare – sottolinea Nicoletta Luppi, Presidente e Amministratrice Delegata MSD Italia -. Le persone con tumori associati alla malattia di Von Hippel-Lindau finora erano prive di opzioni farmacologiche. Belzutifan può cambiare la vita di questi pazienti per i quali esiste un forte bisogno clinico insoddisfatto. Ora è necessario che questa innovazione terapeutica sia resa disponibile quanto prima anche in Italia».
L’approvazione consente la commercializzazione di belzutifan per le sopracitate indicazioni in tutti i 27 Stati membri della UE, in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. I tempi per la disponibilità alla commercializzazione di belzutifan in ogni Paese della UE dipendono da diversi fattori, tra cui il completamento delle procedure di rimborso a livello nazionale.
