Vedere le CAR-T come investimenti, istituire un fondo specifico, stimolare un’iniziativa europea che può evitare i pregiudizi e le limitazioni che potrebbero emergere se un singolo Stato Membro tentasse di attuare i cambiamenti da solo: è la visione del Prof. Mauro Marè, Direttore Osservatorio sul Welfare, Luiss Business School e Presidente della Commissione per le Spese Fiscali del Ministero dell’Economia e delle Finanze (MEF), intervenuto ieri a Milano al convegno “Terapie geniche e futuro delle CAR-T”.
L’alta efficacia delle CAR-T ne giustifica i costi iniziali
Le terapie CAR-T rappresentano un notevole avanzamento rispetto ai farmaci tradizionali, poiché non si limitano a trattare i sintomi, ma modificano le cellule del paziente a livello genetico per combattere la malattia. Il costo di queste terapie è significativamente più elevato rispetto ai trattamenti tradizionali, a causa della loro natura altamente personalizzata e del processo complesso che richiedono. Questo include la necessità di centri specializzati, con personale esperto e infrastrutture specifiche, e la disponibilità di posti letto per trattamenti in regime ordinario e di rianimazione.
“Il beneficio incrementale delle terapie CAR-T è notevole, specialmente per il trattamento di patologie ematologiche come linfomi e leucemie”, ricorda Barbara Rebesco, Direttrice della Struttura Complessa Politiche del Farmaco, Dispositivi Medici, Protesica ed Integrativa dell’Azienda Ligure Sanitaria Regione Liguria, portando al convegno “Terapie geniche e futuro delle CAR-T” i dati dell’attività del Centro Trapianti di cellule staminali e terapie cellulari del Policlinico San Martino. Dati che attestano, tra l’altro, come nei centri italiani si ottengano risultati notevoli, anche rispetto ad altri paesi. In termini di efficacia “la sopravvivenza senza progressione della malattia in letteratura si assesta tra 30 e 40%. Noi abbiamo avuto il 43%”. La Dottoressa Rebesco ricorda che la capacità delle CAR-T di offrire una risposta più efficace e personalizzata, migliorando significativamente la sopravvivenza e la qualità della vita dei pazienti, giustifica l’investimento iniziale più elevato. “L’incremento dei costi è giustificato dall’alta efficacia delle terapie, con stime che variano dai 30.000 ai 40.000 euro per anno di vita guadagnata”.
Spostare le CAR-T da spesa corrente a spesa a conto capitale
A fronte di tale beneficio, come garantirne la sostenibilità economica e l’accesso ai pazienti di tutta Italia, senza discriminazione alcuna?
“Lo abbiamo detto, nonostante il loro elevato costo iniziale, le CAR-T producono benefici nel medio e lungo termine in termini di qualità della vita umana. Ma anche di costi sanitari, di miglioramenti economici, di progresso tecnologico”, ricorda Mauro Marè. “Le spese per queste terapie dovrebbero essere considerate come investimenti, proprio a causa dei loro benefici a lungo termine”. Una spesa a conto capitale, cioè che produce effetti nel corso del tempo, piuttosto che una spesa corrente, che si esaurisce nell’anno. “La comprensione e il trattamento degli investimenti sono cambiati nel tempo, passando da una visione ristretta a una più ampia che include investimenti intangibili. Questo cambiamento nelle norme contabili europee apre la strada ad un nuovo modo di considerare le spese in settori innovativi come la biotecnologia”, afferma il Prof. Marè. L’esperto cita l’esempio di come Eurostat, circa 15 anni fa, abbia iniziato a riconoscere le spese per ricerca e sviluppo e le spese militari come investimenti. Questo rappresenta un importante cambiamento nella concezione di cosa possa essere classificato come investimento. Questo approccio implica una visione strategica e a lungo termine nell’allocazione delle risorse.
Visione strategica a lungo termine nell’allocazione delle risorse: la Francia insegna
Marè richiama anche la Francia per sottolineare la necessità di considerare cambiamenti nelle norme contabili e nelle pratiche di bilancio. La Francia sta lavorando su un modello di rimborso che permette di distribuire il pagamento delle terapie geniche su più anni. Questo approccio rateizzato aiuterebbe a gestire meglio l’onere finanziario associato a queste costose terapie.
La soluzione? Un fondo speciale
L’esperto propone quindi l’istituzione di un fondo speciale che potrebbe essere utilizzato per gestire i costi associati alle terapie geniche. L’idea di un fondo dedicato è quella di avere una risorsa finanziaria specifica e centralizzata che possa essere utilizzata esclusivamente per questi scopi. Il fondo servirebbe a razionalizzare e distribuire i costi delle terapie nel tempo: i costi delle terapie potrebbero essere separati dal bilancio generale dello Stato, permettendo una maggiore chiarezza e controllo sui fondi impiegati per queste spese. Inoltre, ciò potrebbe aiutare a prevenire che l’alto costo di queste terapie sovraccarichi i bilanci sanitari annuali.
La presenza di un fondo separato riconoscerebbe proprio il carattere di investimento a lungo termine di queste terapie, allineando le pratiche di finanziamento con la natura dei loro benefici.
Sviluppare un approccio unificato e sostenibile tra gli Stati Europei
Marè riconosce che ci potrebbero essere pregiudizi o percezioni negative nei confronti di iniziative avviate da singoli Stati Membri, come l’Italia, in particolare quando si tratta di questioni di bilancio e spese sanitarie: “Ma un approccio europeo aiuterebbe a superare tali pregiudizi”. La soluzione più efficace dovrebbe dunque emergere da un’iniziativa a livello europeo. Ciò implica una cooperazione tra i vari Stati Membri e le istituzioni europee per sviluppare un sistema unificato e sostenibile.
