Presentato nella prestigiosa aula magna Galilei dell’Università di Padova, promette, grazie a illustri collaborazioni, di sviluppare terapie geniche e basate su RNA partendo dal know how di alcuni centri di ricerca italiani di eccellenza, come Telethon. E sarà costituito da ricercatori super qualificati, soprattutto donne. È il Centro Nazionale di Ricerca per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA, che unisce le forze degli scienziati italiani che stanno contribuendo a segnare la storia della ricerca in questo campo, anche a livello internazionale, per vincere una scommessa: sviluppare terapie super innovative e personalizzate nel nostro Paese. “Per l’Italia questo è un treno che passa. È l’occasione per fare crescere il nostro paese nel trasferimento tecnologico in ambito biomedico”, sostiene Rosario Rizzuto, direttore Dipartimento di Scienze biomediche dell’Università di Padova e Presidente del Centro Nazionale. E Giorgio Palù, professore emerito di Microbiologia Medica dell’Università degli Studi di Padova e presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco ricorda: “E’ ora che anche noi sappiamo sviluppare un vaccino a RNA. Dobbiamo essere pronti, considerando che cosa è successo con la pandemia. E dobbiamo lavorare su trattamenti che per logiche economiche le grandi aziende farmaceutiche non vogliono più sviluppare, come gli antibiotici”. Intanto il Governo ha stanziato 1,2 miliardi sul fondo per i farmaci innovativi per l’anno prossimo.
Perché proprio le terapie a base di RNA?
L’RNA, oltre a essere una componente fondamentale nella biologia cellulare, sta emergendo come strumento terapeutico versatile e potente, principalmente perché ha un ampio spettro di applicazioni, perché può specificamente targettizzare quasi ogni tipo di proteina o via metabolica nelle cellule e quindi può essere impiegato per trattare una vasta gamma di malattie. Diversamente dai farmaci tradizionali, quelli basati sull’RNA possono essere progettati per agire su specifiche anomalie molecolari presenti in ogni paziente, rendendo le terapie più efficaci e riducendo gli effetti collaterali. E sono veloci da sviluppare. Un mercato che, a partire dal picco di 12miliardi di dollari spesi per i vaccini anti COVID a base RNA, è destinato a decollare nuovamente entro il 2030.
Messe in rete le competenze più avanzate sull’RNA e le terapie cellulari e geniche
L’obiettivo del Centro è fare rete per identificare e validare target terapeutici, e portare gradualmente all’uso clinico un numero crescente di farmaci. Tre saranno i pilastri: radicare nel paese gli aspetti tecnologici per la veicolazione dell’RNA; avere pipelines di ricerca in cinque ambiti (cancro, malattie neurodegenerative, malattie metaboliche e cardiovascolari, malattie infiammatorie e infettive e le malattie genetiche); portare in clinica un numero crescente di farmaci a RNA, terapie cellulari e terapie geniche. Come ha ricordato Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-ematologia e terapia cellulare e genica dell’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambin Gesù di Roma, presidente Consiglio Superiore di Sanità e vice presidente del consiglio di gestione del Centro Nazionale: “A questo proposito lavoreremo sulla scorta di esempi italiani virtuosi, come quello di Fondazione Telethon Tiget, della Fondazione Tettamanti e altri istituti che hanno già ottenuto importanti risultati. Insieme a loro ci concentreremo ad esempio sullo sviluppo di CAR-T che hanno specifici target, dal neuroblastoma nei bambini, ai linfomi, al lupus e altre malattie per cui ad oggi non ci sono terapie soddisfacenti”.
Garantire che i frutti della ricerca arrivino presto sul mercato
Sotto un unico cappello, quello del Centro Nazionale, si cercherà di azzerare la distanze
che molto spesso intercorrono tra un’idea innovativa e la sua traduzione in un trattamento disponibile per i pazienti. I 320 milioni stanziati dal Ministero dell’Università e della Ricerca andranno infatti ai gruppi di ricerca impegnati a sviluppare nuove tecnologie, e a quelli che dovranno svolgere i trial preclinici e clinici per nuove terapie.
Palù guarda al presente e auspica che gli sforzi vadano in specifiche direzioni: “gli spagnoli hanno un loro vaccino, noi ancora non ce l’abbiamo: credo che questo sia lo stimolo anche in epoca post pandemica, come è l’attuale, per essere al passo con altri Paesi”. E vede la possibilità di sviluppare farmaci su cui le grandi aziende farmaceutiche non vogliono investire, perché poco remunerativi: “un bersaglio importante su cui concentrarsi è l’antibiotico resistenza, per la quale si stima che nel 2050 ci saranno 50 milioni di morti”.
Infrastrutture e personale dedicati
Due sono le grandi infrastrutture su cui il Centro Nazionale farà riferimento: una facility per la sintesi in sicurezza dell’RNA in fase di realizzazione a Napoli e il consorzio di terapia genica, già esistente, in corso di implementazione.
Poi, come detto, l’altro grande obiettivo è la creazione di un grande gruppo di ricercatori specializzati in queste tecnologie. “Ad oggi i numeri del personale reclutato sul Centro Nazionale sono 235 in totale, con un’ importante percentuale di genere femminile che supera il 68%, ben superiore alla limite del 40% da linee guida di Next Generation EU”, dichiara soddisfatta Angela Zampella, direttore del Dipartimento di Farmacia dell’Università Federico II di Napoli, e presidente del consiglio di sorveglianza del Centro Nazionale.
“Abbiamo attivato il primo percorso di dottorato a carattere nazionale sulle due tematiche, RNA therapeutics e gene therapy. Gli studenti stanno seguendo corsi di base e corsi specialistici, cicli di seminari, e ci saranno attività formative in laboratorio presso gli enti consorziati e presso infrastrutture generate nel centro nazionale. E abbiamo creato la prima Accademy di farmaco chiamata Pharmatec Academy, dove l’esperienza formativa degli studenti è disegnata insieme alle aziende. Nasce con un approccio fondamentalmente transdisciplinare, dove si coniuga la formazione degli studenti su competenze nell’ambito di farmacia, RNA e terapia genica”.
Il Ministro Bernini: il Centro Nazionale, un modello di sistema
Per Anna Maria Bernini, ministro dell’Università e delle Ricerca: “I cinque centri nazionali rappresentano eccellenze del nostro sistema che intendiamo promuovere a livello globale. L’obiettivo è ampliarne la portata attraverso l’internazionalizzazione e l’industrializzazione, ed è fondamentale che questi centri mantengano la loro operatività indipendentemente dai finanziamenti iniziali. In materie così transdisciplinari, è fondamentale la rete. Questa è la ricetta, questo è il modello che garantirà longevità al contenuto della ricerca”.
