Per la prima volta è stato effettuato in una persona con diabete di tipo 1 un trapianto di cellule delle isole pancreatiche, geneticamente modificate per secernere insulina, senza l’uso di farmaci immunosoppressori. Ne ha dato notizia un team dell’Università di Uppsala sul New England Journal of Medicine. 

La nuova terapia sperimentale – denominata UP421 – potrebbe riscrivere il futuro del trattamento del diabete mellito di tipo 1.

I dati illustrati su NEJM riguardano uno studio condotto su un singolo partecipante: un uomo di 42 anni da oltre 37 anni diabetico che, a 12 settimane dal trapianto, non ha mostrato alcuna risposta immunitaria alle cellule ottenute da donatore e modificate geneticamente e ha mantenuto livelli di C-peptide circolante, un indicatore della secrezione di insulina. Anche a sei mesi, è stato osservato un aumento dei livelli di C-peptide. In altre parole, il paziente sta producendo per la prima volta la propria insulina.

Tuttavia, come atteso, il paziente necessita ancora della terapia insulinica perché, come spiegano i ricercatori, il protocollo dello studio prevedeva la somministrazione – nel muscolo dell’avambraccio – di solo il 7% del numero di cellule da trapiantare per ottenere un controllo glicemico significativo o l’indipendenza dall’insulina.

Verso un trattamento innovativo del diabete

Il trapianto intramuscolare di cellule pancreatiche modificate è risultato sicuro e ben tollerato. E i dati – presentati in occasione del meeting annuale dell’American Diabetes Association – dimostrano che queste cellule sfuggono al riconoscimento del sistema immunitario del paziente, persistono e secernono insulina.

Lo studio è una prova di principio di un potenziale trattamento per normalizzare la glicemia senza insulina e senza immunosoppressione. Finora, come spiega Per-Ola Carlsson, coordinatore dello studio e professore della Clinica di endocrinologia e diabetologia dell’ospedale universitario di Uppsala, il trapianto di cellule delle isole pancreatiche per ripristinare la produzione di insulina endogena ha sempre richiesto l’assunzione di potenti farmaci immunosoppressori per prevenire il rigetto. Ma questi farmaci sono spesso difficili da tollerare, limitando di fatto l’accessibilità e l’impatto di questa terapia.

«I dati presentati nell’articolo NEJM, che dimostrano che le cellule ingegnerizzate possono sia eludere il rigetto che rispondere in modo appropriato alle richieste di insulina, rappresentano un progresso significativo nella ricerca di una cura definitiva per il diabete di tipo 1 e supportano la mia convinzione di lunga data che il futuro del trattamento del diabete di tipo 1 sia nelle terapie basate sulle cellule staminali» ha commentato James Shapiro, professore all’Università di Alberta e pioniere del trapianto di isole pancreatiche. Per superare la dipendenza da donatori e rendere la terapia riproducibile e accessibile.

Ora l’obiettivo è avviare studi clinici nel 2026 di questo nuovo approccio che si basa sulla piattaforma Hypoimmune (HIP) progettata da Sana Biotechnology per superare sia il rigetto sia l’autoimmunità, che è alla base del diabete.