Tra i numerosi interventi, quasi 200, che si sono susseguiti al convegno sull’innovazione nell’ambito delle terapie avanzate di Londra, lo scorso 19 e 20 marzo, ha incontrato attenzione quello sul tema delle complessità legate alla produzione, regolamentazione e rimborso delle terapie cellulari. A sollevarlo Marco Traub, neuroscienzato e Fondatore del Trans European Stem Cell Therapy Consortium (TESCT), che ha sede in Svizzera. Il Dottor Traub è impegnato con la sua organizzazione a promuovere il rapido trasferimento della tecnologia delle cellule staminali dal laboratorio alla pratica clinica, affrontando temi della sostenibilità e accessibilità. Nel suo discorso al convegno di Londra ha richiamato l’importanza di un approccio etico nella ricerca di soluzioni per rendere queste terapie disponibili ad un pubblico più ampio, citando il modello “hub and spoke” come tentativo concreto di affrontare le sfide di distribuzione nei paesi a basso e medio reddito. Il Giappone, dice, aiuta in maniera più semplice le imprese: così viene maggiormente garantito il diritto a beneficiare delle innovazioni scientifiche sancito dall’ONU.

Urgente risolvere la questione dell’impatto economico delle terapie cellulari sulla società

Ma quale impatto economico hanno queste terapie sulla società? È proprio il caso di chiederselo, afferma Marco Traub, considerando che stiamo assistendo ad un cambio di paradigma, dall’uso della farmacologia classica basata su sostanze chimiche alle terapie cellulari. Questo cambiamento di paradigma è stato reso possibile dallo sviluppo di nuove tecnologie, e dall’evoluzione delle grandi aziende farmaceutiche. Non parliamo quindi di un futuro lontano, ma di una nuova normalità che contempla anche ostacoli economici da affrontare velocemente. “Si tratta di una questione etica di grande rilevanza”, sostiene Traub. “Le piccole e medie imprese che tentano di portare sul mercato prodotti costosi si trovano di fronte a significativi colli di bottiglia che devono essere superati”.

Terapie con grandi potenzialità, frenate dalla lentezza con cui si portano nella pratica clinica

La potenzialità clinica delle terapie avanzate, come quelle cellulari, è chiaramente definita, e la Commissione Europea sta lavorando intensamente per adattare le leggi e i regolamenti sugli ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products). “Uno dei maggiori problemi è che il quadro normativo, anche in Europa, non è così chiaro come sembra, e ciò genera innanzitutto incertezze per le aziende che cercano di portare queste terapie sul mercato”.

Ma la terapia cellulare, come pure quella genica, a differenza del passo lento delle riforme normative, rappresenta un ambito innovativo che sta progredendo molto rapidamente. “È sorprendente quanto sia diventato facile modificare le cellule e comprendere che le MSC (cellule staminali mesenchimali) sono naturalmente immunosoppressive, aprendo negli ultimi anni nuove prospettive positive per i pazienti. Tuttavia, la crescita tecnologica è strettamente legata alla velocità con cui può essere traslata al paziente e integrata nella pratica clinica”.

Costo delle terapie: guardare ai molteplici fattori che lo influenzano

Uno dei principali problemi del trapianto allogenico, dove cioè donatore e ricevente sono due persone diverse, e della terapia cellulare è la creazione e la combinazione di una serie di passaggi per portarli al paziente. “Il paziente è molto attivo in questo processo, e qui emergono fattori come le fasi di salute del paziente, le terapie mirate per specifiche popolazioni e il rimborso di queste terapie, che sono gestiti in modo completamente diverso nei vari paesi europei”.

I fattori che influenzano il costo delle terapie cellulari sono molti: gli studi clinici, il processo di produzione, la regolamentazione, la protezione della proprietà intellettuale, il rimborso, l’adozione clinica, oltre al modello di business. “È chiaro che tutti questi fattori, combinati, rappresentano ostacoli significativi per rendere i prodotti accessibili ai pazienti ad un costo sostenibile. Un esempio è il trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica, che può costare fino a 4 milioni di dollari per un potenziale prolungamento della vita di 11 anni”.

Esiste il diritto ai benefici del progresso scientifico, ma in Europa è meno esercitato che in Giappone

Dal punto di vista etico, spiega Traub, esiste il diritto ai benefici del progresso scientifico, come stabilisce la dichiarazione dell’ONU del 1975; è fondamentale, soprattutto quando si considera l’introduzione sul mercato di nuovi prodotti, includere una riflessione etica su come rendere questi prodotti accessibili, anche ai pazienti a basso reddito. “Uno sguardo a come il Giappone sostiene le piccole e medie imprese nel promuovere l’innovazione fino all’introduzione sul mercato di prodotti commerciali rivela un approccio significativamente più semplice rispetto all’Europa”. Per fare un esempio, l’area delle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), sostiene Traub, “rappresenta un campo di lavoro di molti anni, e di grande interesse per le PMI. Tuttavia, il loro uso in clinica è strettamente regolamentato in Europa. E’ chiaro che rispetto ad altri si procede molto a rilento”. Il neuroscienziato cita infine gli sforzi che si stanno conducendo per portare le cellule staminali embrionali a beneficio dei pazienti con malattie di Parkinson, e quelli per sensibilizzare il pubblico sui benefici delle terapie cellulari, per spingere a trovare soluzioni per una loro più ampia adozione, anche in Paesi come l’Africa, dove solo una piccolissima percentuale della popolazione può averne accesso.