Fondazione Telethon ha nominato Celeste Scotti come nuovo Direttore della Ricerca e Sviluppo e Stefano Vavassori come Responsabile della Ricerca, ampliando in modo significativo la propria divisione scientifica.
Le nomine arrivano in un momento cruciale per Fondazione Telethon, che quest’anno è diventata la prima charity al mondo ad aver ottenuto l’autorizzazione per la produzione e distribuzione di una terapia genica Strimvelis, quella per l’immunodeficienza ADA-SCID. Si tratta di una svolta epocale, che posiziona Telethon come apripista globale nel rendere accessibili terapie avanzate per malattie rare che fino a poco tempo fa sembravano incurabili.
Nel 2022 l’azienda Orchard Therapeutics aveva ritirato Strimvelis dal mercato europeo per insostenibilità economica, come successo per altri farmaci per malattie ultra-rare. I costi di produzione sono troppo alti rispetto ai pochi pazienti.
Telethon produrrà Strimvelis tramite l’officina AGC Biologics nel Campus San Raffaele. Verrà distribuita all’Ospedale San Raffaele, con costi coperti dalle donazioni e dai rimborsi SSN e UE.
L’obiettivo è rendere la terapia accessibile in tutta Europa, creando un modello replicabile. Telethon punta ora all’autorizzazione europea per un’altra terapia genica abbandonata da Orchard.
È una svolta che posiziona Telethon come pioniera globale nel garantire l’accesso a terapie avanzate orfane. Un esempio da seguire per altre charity, che con competenze e gestione no-profit possono arrivare dove l’industria fallisce.
E proprio per sostenere questa nuova sfida, Telethon ha introdotto queste due nuove figure.
Celeste Scotti proviene da Novartis, dove ha ricoperto il ruolo di Global Program Clinical Head occupandosi di sviluppo clinico di farmaci in tutte le fasi. “Entrare in Fondazione Telethon è un privilegio – dichiara Scotti – Ogni donatore, ricercatore, volontario e paziente si impegna per non lasciare indietro nessuno. Mettere la mia esperienza al servizio dei pazienti è un’opportunità non solo professionale, ma anche personale”. Stefano Vavassori ha iniziato come borsista Telethon presso l’Istituto Dulbecco, per poi ricoprire ruoli di responsabilità in aziende biotech e multinazionali. “Potere contribuire oggi a Telethon, che ha formato le basi della mia carriera, è motivo di orgoglio” afferma Vavassori.
“Alla luce della nuova responsabilità nel mercato delle terapie genetiche, abbiamo scelto di rafforzare l’organico scientifico con due professionisti di alto profilo” spiega Francesca Pasinelli, Direttrice Generale di Telethon “I prossimi anni saranno impegnativi nel garantire l’accesso ai pazienti di Strimvelis e sviluppare nuovi farmaci. Per rimanere all’avanguardia, avremo bisogno di competenze specifiche nei processi regolatori e nella ricerca clinica”.
Con le nomine di Scotti e Vavassori, Fondazione Telethon dimostra di voler investire sull’eccellenza scientifica per sviluppare nuove terapie rivoluzionarie, mantenendo fede alla sua missione di curare le malattie genetiche rare.
L’autorizzazione per la terapia ADA-SCID segna una svolta cruciale, che apre la strada a ulteriori successi futuri grazie all’impegno costante di ricercatori, clinici e sostenitori. Telethon è un esempio virtuoso di come la ricerca no-profit, grazie a una gestione professionale, possa arrivare dove l’industria non investirebbe per assenza di mercato, trasformando diagnosi infauste in nuove speranze di cura.
