Altheia Science è una Pmi innovativa italiana, nata come spin-off delle Università di Milano e Padova – dalla collaborazione scientifica tra Alessandra Biffi e Paolo Fiorina che l’hanno fondata insieme ad Aurora TT – per lo sviluppo di approcci terapeutici innovativi: terapie geniche basate su cellule staminali ematopoietiche per malattie autoimmuni.

L’obiettivo? Tradurre i risultati della ricerca scientifica in nuove opportunità cliniche per i pazienti. Un obiettivo che oggi sembra più vicino. È stato infatti trattato con successo il primo paziente nel primo studio clinico italiano della terapia genica con cellule staminali per il diabete di tipo 1 che mira a preservare la produzione naturale di insulina.

La terapia è progettata per contrastare il processo autoimmune responsabile della progressiva distruzione delle cellule del pancreas che producono insulina.

Un bell’esempio di ricerca traslazionale: nasce dalla ricerca universitaria (la ricerca preclinica è stata condotta all’Harvard Medical School, all’Università di Padova e all’Università di Milano), beneficia di una iniziativa di terza missione e di sviluppo imprenditoriale per arrivare al letto del paziente con un nuovo possibile trattamento.

Che cos’è il diabete di tipo 1

Il diabete di tipo 1 – che come indicato dall’Istituto Superiore di Sanità rappresenta circa il 10% dei casi di diabete – è una malattia cronica e autoimmune: un’alterazione del sistema immunitario comporta la distruzione di cellule beta del pancreas che vengono riconosciute come estranee e quindi attaccate da autoanticorpi.

È detto anche diabete giovanile o insulino-dipendente, perché  insorge, di solito, in giovane età e per tutta la vita comporta la necessità di assumere insulina. L’insulina è l’ormone che regola i livelli di glucosio nel sangue e, come una chiave che apre una porta, ne permette l’ingresso nelle cellule per essere utilizzato come fonte di energia. La mancata produzione di insulina determina l’aumento dei livelli di glucosio nel sangue (iperglicemia).

Che cosa significa vivere con il diabete di tipo 1

Convivere con il diabete di tipo 1 richiede una gestione rigorosa ogni singolo giorno dell’anno. Oltre al monitoraggio costante della glicemia e alle iniezioni di insulina, il paziente affronta un carico psicologico invisibile caratterizzato da ansia, stress e paura di crisi ipoglicemiche (leggi qui la storia di Andrea Balestra e della startup Dally).

La terapia Immunostem

Il trial clinico Immunostem è coordinato da Gian Paolo Fadini, direttore delle Malattie del Metabolismo dell’Azienda Ospedale-Università di Padova, e prevede il reclutamento di 15 pazienti diabetici subito dopo la diagnosi.

La terapia si basa sull’impiego di cellule staminali ematopoietiche (cellule che danno origine a tutti gli elementi del sangue) CD34+ prelevate dal paziente e geneticamente modificate in officina farmaceutica attraverso un vettore lentivirale per esprimere la proteina coinvolta nella regolazione della risposta immunitaria (PD-L1), fondamentale per il mantenimento della tolleranza immunologica. Il corretto funzionamento di PD-L1 è infatti essenziale per prevenire l’autoimmunità: è una sorta di guardiano della tolleranza immune e se non funziona bene favorisce infiammazione cronica e danno ai tessuti, e lo sviluppo di malattie autoimmuni.

Le cellule modificate vengono successivamente somministrate al paziente per via endovenosa. L’obiettivo è modulare la risposta autoimmune proteggendo le cellule beta del pancreas ancora funzionanti e favorendone la rigenerazione, preservando così la capacità dell’organismo di produrre autonomamente insulina.

«Immunostem nasce da un’idea precisa: affrontare il diabete di tipo 1 intervenendo sui meccanismi immunologici responsabili della distruzione delle cellule beta, anziché limitarsi alla sostituzione dell’insulina che l’organismo non è più in grado di produrre» chiarisce Paolo Rizzardi, CEO di Altheia Science. «L’avvio del trattamento dei pazienti segna il passaggio dalla ricerca preclinica alla verifica clinica di questa strategia. Il nostro obiettivo è dimostrare se questa terapia possa preservare la produzione endogena di insulina e contribuire a modificare il decorso della malattia». Una malattia con cui in Italia convivono circa 300mila persone.

Lo studio valuterà la sicurezza del trattamento e raccoglierà dati preliminari sulla funzione beta-cellulare residua, sul fabbisogno insulinico e sul controllo metabolico.