C’è una parola che attraversa l’intervento di Jennifer Doudna al Forum Woma a Milano, dedicato a pharma, medtech, healthcare e life sciences: coraggio, quello molto concreto di chi sceglie di lavorare su un problema scientifico che non sembra essere al centro della scena.

La scienziata, premio Nobel per la Chimica 2020 per lo sviluppo della più rivoluzionaria tecnica di editing del genoma, e professoressa all’Università di California Berkeley, lo riconduce alla propria storia personale, alla curiosità per la natura maturata fin dall’infanzia alle Hawaii, e al primo incontro con il racconto della scoperta scientifica come avventura umana, fatta di intuizioni, competizione, collaborazione e possibilità.

Doudna racconta di essersi sentita, fin dall’inizio, «un po’ ribelle»: una disposizione che l’ha portata a non seguire necessariamente il mainstream della scienza. Ed è proprio qui che lei colloca l’origine culturale e scientifica di CRISPR: un progetto che almeno all’epoca, appariva laterale, lontano dalle applicazioni cliniche e dai grandi investimenti.

La scienza appare talvolta come nei racconti di James Watson: una sorta di indagine, costruita attraverso un accumulo di indizi, intuizioni e confronti tra ricercatrici e ricercatori appassionati, talvolta in competizione, altre volte alleati. Doudna accoglie questo confronto e riconosce nella storia di CRISPR alcuni elementi comuni con la scoperta della struttura del DNA: la curiosità verso i meccanismi fondamentali della natura, il valore della collaborazione scientifica e la capacità di una domanda apparentemente lontana dalla medicina di produrre conseguenze decisive.

Come Watson e Crick arrivarono alla doppia elica anche grazie ai dati essenziali di Rosalind Franklin, così CRISPR nasce da un lavoro condiviso tra gruppi e competenze diverse, a partire dallo studio di come i batteri si difendono dalle infezioni virali. È da quella ricerca di base, non orientata inizialmente a una terapia, che si è sviluppata una tecnologia capace di modificare con precisione il DNA e di aprire una nuova fase per la genetica e la medicina.

La scoperta nata dallo studio del sistema immunitario dei batteri ha aperto infatti la strada alle moderne tecnologie di gene editing, diventando una delle innovazioni più rivoluzionarie del nostro tempo.

Nel percorso che ha portato a comprendere CRISPR, la collaborazione con Emmanuelle Charpentier e con i gruppi di ricerca coinvolti ha permesso di rispondere a una domanda apparentemente semplice: come fanno i batteri a difendersi dalle infezioni? Da quella domanda di biologia fondamentale è nato uno degli strumenti più potenti per modificare il DNA in modo preciso.

La ricerca guidata dalla curiosità

CRISPR non nasce in ospedale e non nasce come terapia. Nasce dallo studio di un sistema immunitario batterico, evoluto in milioni di anni per riconoscere e conservare memoria degli attacchi virali. Doudna spiega che il suo laboratorio lavorava su meccanismi molto fondamentali, ma con un’attenzione costante alla possibile utilità delle scoperte: custodire le domande di base, senza rinunciare a sviluppare ciò che può diventare soluzione concreta.

La lezione più forte per chi si interroga oggi su come finanziare la scienza è la difficoltà di prevedere da dove arriverà la prossima rivoluzione. Le tecnologie capaci di cambiare la medicina spesso nascono ai margini, da sistemi biologici studiati per comprenderne il funzionamento, non per produrre immediatamente un’applicazione. La storia della biologia molecolare, osserva Doudna, offre più esempi di questa traiettoria: domande periferiche che, nel tempo, aprono strade impreviste.

Oggi CRISPR non è più soltanto una promessa. Doudna sottolinea come sia già diventata una terapia approvata per malattie come l’anemia falciforme, con un passaggio dal lavoro originario alla medicina reale avvenuto in meno di vent’anni. È un tempo straordinariamente breve, se si considera la complessità della ricerca biomedica e dei processi regolatori.

Ed emerge anche il caso di Baby KJ, un neonato affetto da una rara e grave malattia genetica che impediva all’organismo di eliminare ammoniaca tossica. Un esempio di medicina individualizzata: non più soltanto terapie pensate per gruppi ampi di pazienti, ma piattaforme capaci di essere adattate a condizioni rarissime, in tempi rapidi, aprendo una possibile roadmap per molte altre patologie oggi prive di risposta.

Dalla scoperta alla cura: il ruolo dell’ecosistema

A rendere possibile questo passaggio dalla scoperta alla cura, secondo Doudna, è anche il ruolo dell’industria biotech, diventato un ponte essenziale tra innovazione scientifica e terapie reali. Ma questo ponte, precisa, si regge spesso sulle intuizioni di giovani ricercatori e ricercatrici, su persone in formazione che lavorano con curiosità su un sistema biologico e arrivano a una scoperta capace di avere impatto nel mondo reale.

Da qui nasce l’idea di ecosistema: università, laboratori, startup, investitori, industria e istituzioni devono poter dialogare per non disperdere l’innovazione. Doudna cita l’Innovative Genomics Institute – che ha fondato nel 2015 – come uno dei luoghi in cui questa logica viene coltivata: quando l’innovazione accade, deve esistere un meccanismo per portarla avanti e costruire applicazioni di impatto.

Il tema delle startup entra così nel cuore del racconto: le società nate intorno a CRISPR, tra cui Caribou Biosciences, Editas Medicine, Intellia Therapeutics e CRISPR Therapeutics, mostrano come una scoperta di laboratorio possa diventare un ecosistema globale dell’innovazione. Doudna non presenta questo passaggio come una semplice commercializzazione della scienza, ma come una filiera necessaria: la ricerca accademica genera intuizioni nuove; team dedicati, capitali, competenze regolatorie e industria biotech permettono poi di svilupparle in modo mirato.

CRISPR è un modello

È in questo senso che CRISPR diventa un modello: una piattaforma capace di connettere università, impresa e medicina, trasformando una domanda di biologia fondamentale in terapie e potenzialmente, in nuove strategie preventive.

Il futuro, nelle sue parole, non riguarda solo le malattie rare o monogeniche. La prospettiva è che CRISPR possa andare oltre la cura di patologie già manifeste e contribuire, in futuro, ad applicazioni preventive: malattie cardiovascolari, neurodegenerazione, condizioni oggi difficili da affrontare in modo radicale. Doudna resta prudente: è un orizzonte ancora lontano, ma scientificamente molto interessante.

La parte più personale dell’intervento torna infine sul tema iniziale: il coraggio. Quale la sfida più difficile da affrontare? Doudna risponde indicando l’incertezza. È difficile lavorare su qualcosa che nessuno considera ancora interessante, competere in un campo nuovo, non sapere se un progetto porterà davvero a un risultato. È una paura che, dice, continua a riconoscere anche nei suoi studenti e nelle giovani ricercatrici. A cui consiglia di imparare a guardare lontano. La scienza richiede tempo, fiducia, capacità di tollerare il rischio e di non misurare ogni scelta solo sull’utilità immediata. Il caso CRISPR mostra che le rivoluzioni non sempre nascono dove le cerchiamo. A volte cominciano da una domanda sui batteri, da una deviazione rispetto alla strada principale, dal coraggio di restare dentro l’incertezza abbastanza a lungo da trasformarla in conoscenza. Una conoscenza che può cambiare la vita delle persone.