Si va dalle riflessioni sull’innovazione come motore di crescita ai cambiamenti attesi con la nuova amministrazione statunitense guidata dal neo-eletto presidente Donald Trump, passando per il ruolo sempre più centrale della Cina e le prospettive per l’oncologia.

La J.P. Morgan Healthcare Conference 2025, che si è conclusa ieri 16 gennaio a San Francisco, è uno degli eventi più importanti per il settore biofarmaceutico. In un incontro pubblico, gli analisti di FirstWord Pharma ne hanno tracciato un primo bilancio, dialogando con i Ceo delle principali aziende, per identificare le questioni più rilevanti emerse.

Innovazione e focus terapeutico

Sotto i riflettori alcuni annunci di rilievo da parte delle principali aziende del settore. Vertex ha individuato nel trattamento del dolore la prossima grande frontiera terapeutica, mentre Biogen ha illustrato strategie volte a velocizzare lo sviluppo di terapie per l’Alzheimer, sfruttando diagnosi precoci basate su test ematici. Le terapie mRNA continuano a rappresentare un pilastro dell’innovazione biofarmaceutica, con nuove applicazioni in oncologia e malattie rare.

Tra le tecnologie emergenti, molecole come i radioligandi e gli ADC (Antibody-Drug Conjugates, cioè coniugati anticorpo-farmaco) stanno rivoluzionando il trattamento oncologico, mentre biomarcatori avanzati e diagnostiche innovative stanno accelerando lo sviluppo di terapie personalizzate, semplificando i processi di approvazione regolatoria.

Le piattaforme RNAi stanno espandendo il loro impiego, con risultati promettenti in malattie come l’Alzheimer, e le terapie geniche, sebbene affrontino sfide commerciali, stanno dimostrando un impatto significativo, come nel caso della distrofia muscolare di Duchenne.

M&A

Molta attenzione è stata rivolta alle fusioni e acquisizioni (M&A), con la notizia dominante dell’acquisizione da 14,6 miliardi di dollari di Johnson & Johnson per l’azienda Intra-Cellular, che ha portato sul mercato un farmaco per il trattamento della schizofrenia e della depressione bipolare, con la possibilità di espandere indicazioni terapeutiche in ambito di disturbi depressivi.

Questo accordo rappresenta il più grande deal biofarmaceutico degli ultimi anni e ha dato segnali positivi verso una rinnovata fiducia nel mercato; ma la conferenza ha evidenziato anche una tendenza crescente verso acquisizioni più piccole e mirate: come, nell’ambito dell’oncologia di precisione, l’acquisto da parte di Eli Lilly di una molecola contro il tumore al seno avanzato da Scorpion Therapeutics per 2,5 miliardi di dollari, e quella di GSK, che pochi giorni fa ha comprato la biotech IDRX – che sviluppa un inibitore per i tumori stromali gastrointestinali – per 1 miliardo di dollari. Molti leader del settore, incluso il CEO di J&J, hanno evidenziato che acquisizioni mirate, focalizzate su tecnologie specifiche, possono avere un impatto più significativo sull’innovazione rispetto ai deal multimiliardari.

Le piccole biotech come motore dell’innovazione

Le piccole biotech stanno emergendo come protagoniste dell’innovazione nel settore biofarmaceutico. Tra gli esempi riportati, Madrigal Pharmaceuticals, che ha ottenuto ricavi significativi già nei primi tre trimestri dal lancio del suo primo prodotto – unico approvato dall’FDA contro la steatoepatite non alcolica –  mantenendo la propria indipendenza e pianificando un’espansione in Europa. O Sarepta Therapeutics, con il successo della sua terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne, ha dimostrato che aziende più piccole possono competere a livello globale, generando oltre 800 milioni di dollari di ricavi nel 2024.

Durante la J.P. Morgan Healthcare Conference 2025, è emersa una riflessione sulla riduzione dei mega-deal: questa tendenza potrebbe incentivare le biotech a sviluppare e commercializzare autonomamente i propri prodotti, utilizzando i ricavi per diversificare le pipeline.

Il ruolo crescente della Cina nel biofarmaceutico globale

Gli analisti presenti alla J.P Morgan hanno poi sottolineato un altro big topic, i rapporti con la Cina, che sta ridefinendo le dinamiche del settore biofarmaceutico, diventando una delle principali fonti di innovazione e un partner strategico per le aziende occidentali. L’evoluzione della collaborazione tra Cina e mercati occidentali sarà uno degli indicatori chiave da monitorare nel 2025 e oltre.

Un aspetto particolarmente attrattivo per le aziende occidentali è la velocità di sviluppo dei farmaci in Cina. La capacità di generare rapidamente dati clinici di alta qualità rende questi asset particolarmente interessanti per le big pharma che cercano di ridurre i tempi di sviluppo e approvazione. Questo fenomeno, pur rappresentando un’opportunità unica per le aziende occidentali, solleva interrogativi sulla redistribuzione degli investimenti e sull’adattamento del mercato occidentale.

Negli ultimi anni, farmaci innovativi come il bispecifico PD-1/VEGF di Merck e il CAR-T Carvykti di J&J, sviluppati insieme a biotech cinesi, hanno dimostrato il valore di questo mercato, passando da scetticismo iniziale a successi consolidati. Tuttavia, restano sfide legate alla validità dei dati clinici cinesi per la FDA e alle tensioni geopolitiche, che complicano le collaborazioni transnazionali (con il possibile ritorno dell’idea del BioSecure Act, che potrebbe limitare le collaborazioni tra aziende statunitensi e cinesi nel settore biotecnologico).

Nel dietro le quinte, i commenti sulla nuova amministrazione Trump

La nuova amministrazione Trump rappresenta una combinazione di opportunità e incertezze per il settore biofarmaceutico, con un atteggiamento generale di cautela da parte dei dirigenti aziendali, a quanto emerge dalla conferenza di San Francisco. Una delle questioni più dibattute riguarda la nomina di Robert F. Kennedy Jr., noto per le sue posizioni antivacciniste, come responsabile dell’HHS. Questo ha suscitato critiche da parte delle aziende farmaceutiche, preoccupate per un potenziale rallentamento nei progressi vaccinali, ma al tempo stesso alcuni vedono in questa nomina un’opportunità per instaurare un dialogo trasparente con i gruppi contrari ai vaccini.

Un altro aspetto cruciale è il futuro della FDA, con l’intenzione della nuova amministrazione di ridurre la burocrazia e accelerare i processi di approvazione dei farmaci, proseguendo con il programma “Make America Healthy Again”. Tuttavia, le dimissioni di figure chiave, come Patricia Cavazzoni del CDER, generano incertezza, anche se la riconferma di Peter Marks al CBER offre un segnale di stabilità in un contesto di potenziali cambiamenti. Il tema dei prezzi dei farmaci rimane centrale, con la possibilità che vengano riproposte politiche già tentate nel primo mandato Trump, come il “Preferred Nation Pricing”, che mira ad allineare i prezzi statunitensi a quelli internazionali, mettendo pressione sulle aziende farmaceutiche.

Chi era alla conferenza non può non aver notato una maggiore presenza delle forze dell’ordine, con l’introduzione di metal detector, cani anti-bomba e aggiornamenti ai siti web delle conferenze per proteggere l’identità dei relatori. Misure di sicurezza adottate per garantire la sicurezza dei leader del settore, sull’onda dei timori emersi dopo l’omicidio dell’amministratore delegato di UnitedHealthcare, Brian Thompson.