Dalla comprensione dei meccanismi molecolari all’impiego di biomarcatori, dalle CAR-T all’immunoterapia, fino alle terapie mirate nelle malattie cardiovascolari e neurologiche: la ricerca sta trasformando la medicina da approccio sintomatico a intervento sempre più preciso, predittivo e personalizzato. Oncologia, ematologia, cardiologia, immunologia e neurologia sono le sfide del futuro, essendo i settori a maggiore bisogno clinico. Sfide che nei prossimi anni saranno sostenute dall’integrazione tra biologia, tecnologie avanzate, medicina di precisione e collaborazione tra industria, clinici, istituzioni e associazioni di pazienti, con l’obiettivo di rendere l’innovazione accessibile e sostenibile.

Immunoncologia: la rivoluzione che ha cambiato il cancro

L’immunoterapia sta già trasformando l’oncologia. Un cambiamento che, secondo gli specialisti, rappresenta una delle più rapide accelerazioni dell’innovazione mai osservate in medicina. «Non ho mai visto una velocità nell’innovazione in oncologia come quella avvenuta negli ultimi dieci anni», ha affermato Carmine Pinto, direttore dell’Oncologia medica dell’AUSL-IRCCS di Reggio Emilia, intervenendo ieri a Roma in un incontro organizzato da Bristol Myers Squibb Italia in occasione degli ottanta anni di presenza dell’azienda in Italia.

Messaggio chiave emerso: la possibilità di trasformare la vita dei pazienti attraverso la scienza.

Secondo Pinto, l’introduzione dell’immunoterapia ha contribuito a creare “un mondo nuovo” per i pazienti oncologici. «Oggi abbiamo la possibilità, per molte patologie in fase avanzata, di offrire lunghe sopravvivenze, di cronicizzare la malattia e, in alcuni casi, di parlare persino di guarigione».

Negli ultimi 10 anni, per esempio, ha ribadito l’oncologo, vi è stata una riduzione del 9% dei decessi oncologici. «L’innovazione, insieme alla prevenzione e all’adesione agli screening, ha contribuito a questo risultato».

Pinto ha evidenziato come il futuro sia rappresentato dalla combinazione tra immunoterapia e nuove piattaforme terapeutiche, tra cui terapie target, anticorpi coniugati e radioligandi.

Una strategia che richiederà però una selezione sempre più accurata dei pazienti grazie ai biomarcatori e alla medicina di precisione. «La vera sfida è migliorare la selezione dei pazienti: significa dare la terapia giusta al paziente giusto e allo stesso tempo contribuire alla sostenibilità del sistema».

Ematologia e CAR-T: verso nuove possibilità di guarigione

L’innovazione sta ridefinendo anche l’ematologia, dove l’evoluzione delle terapie cellulari e degli anticorpi di nuova generazione ha modificato in modo sostanziale la prognosi di molte malattie. «Negli ultimi vent’anni abbiamo assistito a una rivoluzione incredibile con l’introduzione di nuove categorie di farmaci», ha spiegato Armando Santoro, direttore del Cancer Center dell’IRCCS Humanitas Research Hospital di Rozzano.

Tra i risultati più significativi, il miglioramento della sopravvivenza nel mieloma multiplo e l’affermazione delle CAR-T, linfociti del paziente modificati geneticamente. «Siamo riusciti a incrementare in modo straordinario le aspettative di vita nel mieloma multiplo e possiamo cominciare a parlare concretamente di possibilità di guarigione».

Santoro ha evidenziato inoltre come il progresso non riguardi soltanto l’efficacia clinica, ma anche la qualità di vita. «L’industria sta lavorando per rendere le terapie meno tossiche e più facilmente somministrabili. Formulazioni sottocutanee e trattamenti più semplici migliorano l’esperienza del paziente e contribuiscono anche alla sostenibilità del sistema sanitario».

Le stesse terapie CAR-T sono approcci ‘chemio-free’, non prevedono cioè l’impiego della chemioterapia in associazione, offrendo così potenziali vantaggi significativi per i pazienti. «La ricerca è orientata verso lo sviluppo di trattamenti sempre più tollerabili, con l’obiettivo di preservare al meglio la qualità di vita dei pazienti». 

Cardiologia: dai meccanismi della malattia alla medicina di precisione

Anche la medicina cardiovascolare sta vivendo una fase di profonda trasformazione, in particolare grazie alla crescente conoscenza dei meccanismi molecolari che governano le malattie cardiache. «La capacità di entrare nei meccanismi molecolari delle malattie consente oggi di curarle nella maniera più efficace possibile», ha dichiarato Gianfranco Sinagra, presidente della Società Italiana di Cardiologia e professore all’Università di Trieste.

L’esempio più emblematico riguarda le cardiomiopatie, patologie spesso caratterizzate da una base genetica e fino a pochi anni fa prive di terapie in grado di modificare il decorso della malattia.

«Farmaci come gli antagonisti della miosina agiscono direttamente sui meccanismi molecolari della cardiomiopatia ipertrofica, migliorando rapidamente i sintomi e la capacità di esercizio dei pazienti».

In Italia, oltre 350mila persone sono colpite da cardiomiopatia, di cui più di 100mila presentano forme ipertrofiche, ha spiegato il professore. «La forma ipertrofica è causata da ispessimento del muscolo cardiaco e presenta una forte componente genetica. Si stima, infatti, che circa il 50% dei pazienti abbia una conclamata predisposizione ereditaria. I ricercatori italiani hanno offerto un contributo decisivo allo sviluppo di questa terapia innovativa in grado di offrire risposte concrete ai bisogni dei pazienti, perché può migliorare la loro qualità di vita, riducendo l’entità dei sintomi e il ricorso all’intervento chirurgico in più dell’80% dei casi».

Secondo Sinagra, che dirige la Struttura complessa di cardiologia dell’Azienda sanitaria universitaria ASUGI, queste innovazioni stanno producendo un effetto virtuoso anche sulla diagnosi. La disponibilità di trattamenti efficaci spinge infatti a una caratterizzazione sempre più approfondita dei pazienti e delle loro famiglie, favorendo una medicina predittiva e personalizzata.

Neurologia: dalla neurologia reattiva alla prevenzione della disabilità

Anche nel campo della neurologia la ricerca sta cambiando paradigma, con una crescente attenzione alla protezione della funzione cerebrale e alla prevenzione del danno neurologico. «Gli ultimi anni hanno mostrato una vera rivoluzione», ha spiegato Eleonora Cocco, direttrice del Centro Regionale Sclerosi Multipla dell’ASL di Cagliari.

Per la neurologa, professoressa all’Università di Cagliari, il concetto chiave è quello di “brain health”, la salute del cervello, perseguita attraverso interventi sempre più precoci e mirati.

«Nella sclerosi multipla, per esempio, siamo passati da una neurologia reattiva a una neurologia proattiva. L’obiettivo è intervenire presto e prevenire non solo la disabilità motoria, ma anche il deterioramento cognitivo che spesso rimane silente fino alle fasi più avanzate». Preservare la riserva cerebrale fin da subito è, infatti, il presupposto essenziale per garantire l’efficacia di un approccio integrato che miri a proteggere la qualità di vita e l’autonomia delle persone.

La ricerca sta inoltre esplorando nuovi meccanismi biologici anche in ambiti complessi come Alzheimer e psichiatria. «L’innovazione oggi punta a modulare i network del sistema nervoso e diversi neurotrasmettitori per migliorare qualità di vita, funzionalità e autonomia delle persone».