Il nuovo Regolamento europeo numero 2282 del 2021 per la valutazione delle tecnologie sanitarie, ossia l’Health Technology Assessment (HTA), entrerà in vigore dal prossimo 12 gennaio.
Una data molto attesa dalle associazioni dei malati rari: il 94% delle malattie rare non ha ancora un trattamento, «ma questo nuovo regolamento», spiega Barbara D’Alessio, presidentessa della Fondazione LIRH – Lega Italiana Ricerca Huntington, «ha le potenzialità per rendere più veloce il percorso di disponibilità di nuove terapie, in maniera anche più equa, a livello europeo».
L’HTA è uno strumento fondamentale per sostenere i sistemi sanitari nel decidere se introdurre una nuova tecnologia (farmaco, dispositivo medico o procedura terapeutica) nel contesto della pratica clinica e questa procedura si fa ancora più delicata quando si parla di valutare trattamenti innovativi per malattie complesse come quella di Huntington e altre patologie rare.
Alle valutazioni cliniche congiunte i pazienti porteranno le loro evidenze
I pazienti, come richiesto dal nuovo Regolamento, saranno parte attiva delle valutazioni cliniche congiunte (Joint Clinical Assessment), effettuate a livello europeo, che permettono di centralizzare l’analisi delle evidenze cliniche, evitando la duplicazione degli sforzi tra Paesi, velocizzando i processi e ottimizzando le risorse.
Nel caso dei malati rari, il loro apporto potrebbe anche essere fondamentale per superare le difficoltà che esistono nel produrre dati convincenti sull’efficacia di un trattamento o sul miglioramento della qualità della vita: «Durante le valutazioni cliniche congiunte», spiega Barbara D’Alessio, «i pazienti potranno fornire informazioni preziose su diversi aspetti, come l’impatto delle malattie sulla loro vita, le aspettative rispetto a nuove tecnologie o trattamenti, l’esperienza reale con terapie già disponibili, il loro punto di vista per rendere la valutazione HTA più completa e rappresentativa delle loro reali esigenze e dei benefici che una terapia può apportare».
Ma i pazienti non sono sufficientemente allenati ad esprimere o riferire l’impatto delle loro esperienze all’interno delle reti istituzionali, ammette d’Alessio. «Per questo, diventa fondamentale la formazione organizzata dalle associazioni di pazienti. Nel momento in cui ci venisse richiesto di partecipare al processo di valutazione congiunta, dobbiamo essere preparati a comprendere quali tipi di evidenze e contributi apportare, utilizzando il linguaggio adeguato e inserendoci nel contesto in modo convincente e appropriato».
Un punto su cui si giocano le opportunità per loro di avere accesso a nuove terapie innovative. Perché, se a livello nazionale il regolamento non sostituisce le decisioni specifiche degli Stati membri su prezzi, rimborsi e modalità di accesso alle tecnologie sanitarie, esso richiede tuttavia che queste decisioni tengano in considerazione le valutazioni cliniche congiunte, effettuate a livello europeo, integrandole nei loro processi.
Valutazione “olistica”
L’HTA può infatti integrare ulteriori aspetti che potrebbero non essere stati completamente esplorati durante la fase regolatoria per l’approvazione del farmaco, che si concentra principalmente su efficacia e sicurezza basate sugli endpoint primari definiti nei protocolli di ricerca clinica.
«La valutazione regolatoria è essenziale, ma tende a essere più limitata, in quanto si basa su ciò che era noto al momento dello sviluppo dello studio clinico e sugli obiettivi principali prefissati, mentre invece la valutazione HTA sarà più olistica».
L’implementazione del Regolamento farà la differenza: «AIFA e Agenas creino un ufficio per il dialogo con pazienti»
«Sarà il modo in cui il regolamento verrà implementato nei singoli Paesi a fare la differenza», sostiene d’Alessio. La presidentessa fa riferimento poi ad AIFA e Agenas perché queste due istituzioni giocano ruoli complementari ma separati nella valutazione delle tecnologie sanitarie: AIFA si occupa dei farmaci, mentre Agenas è responsabile dei dispositivi medici e delle tecnologie correlate. «Né AIFA né Agenas sembrano avere attualmente strutture o meccanismi dedicati per facilitare la collaborazione con il mondo dei pazienti, sebbene in entrambe le istituzioni vi siano esempi di dialogo con il mondo delle organizzazioni di pazienti. Una lacuna che deve essere colmata per allinearsi agli obiettivi del regolamento».
Per i pazienti necessaria presa di coscienza che possono essere alleati “alla pari” di clinici e altri esperti
Per i pazienti il 12 gennaio segnerà dunque l’inizio di un percorso con grandi opportunità e altrettante sfide: «Non dimentichiamoci», conclude la rappresentante della fondazione per il sostegno delle persone con malattia di Huntington, «che nel rapporto tra pazienti e istituzioni, come clinici, autorità regolatorie o enti pubblici esiste un’asimmetria informativa e relazionale. I pazienti spesso si sentono in una posizione subordinata, quasi titubanti, come se dovessero “chiedere il permesso” per partecipare al dialogo.
Questa dinamica riflette una mancanza di fiducia e sicurezza nel ruolo che i pazienti possono ricoprire all’interno dei processi decisionali. I pazienti devono imparare a relazionarsi con gli interlocutori istituzionali su un piano di parità».
Per sfruttare appieno il potenziale del nuovo Regolamento HTA i pazienti dovranno non solo essere coinvolti formalmente, ma anche sentirsi a proprio agio nel rivestire un ruolo di protagonisti e alleati strategici, sicuri di poter portare un contributo unico e indispensabile basato sulla loro esperienza diretta.
