È stato presentato a Roma il VII Report dell’ATMP Forum (scarica il documento qui) che offre una panoramica approfondita sullo stato delle terapie avanzate in Italia e in Europa, evidenziando le sfide legate all’accesso, alla regolamentazione e alla sostenibilità economica. Il Report è stato redatto da un team di esperti coordinato dai membri del Comitato Direttivo dell’ATMP Forum, con la partecipazione e il contributo di Pier Luigi Canonico, professore emerito di Farmacologia all’Università del Piemonte Orientale, Claudio Jommi, professore di Economia Aziendale presso la stessa università, Chiara Lucchetti, Patient Access Head di Pharmalex Italy, e Fulvio Luccini, Service Line Lead di Italy Market Access & Reimbursement di Pharmalex Italy. Il lavoro del comitato ha integrato anche i risultati e le analisi elaborate durante il forum “ATMP work in progress”, tenutosi il giorno precedente e dedicato a temi tecnici e di ricerca.

Nel corso della presentazione è emerso che nonostante l’Europa sia stata pioniera nel campo delle terapie avanzate, solo 27 di queste sono state approvate, e ben il 43% non è stato immesso sul mercato, riflettendo difficoltà legate ai costi elevati e alla loro sostenibilità per i sistemi sanitari nazionali. Paesi come la Germania e la Spagna rappresentano due estremi in termini di rimborsabilità, con la Germania che rimborserà rapidamente le terapie approvate, mentre la Spagna affronta processi più lunghi e complessi.

Un aspetto centrale del Report è l’importanza di considerare i potenziali risparmi a lungo termine delle terapie avanzate, soprattutto in ambito pediatrico, dove una cura efficace può avere un impatto positivo sull’aspettativa di vita del paziente. Inoltre il report tocca il nuovo regolamento HTA europeo, che entrerà in vigore nel 2025, richiederà una valutazione clinica congiunta per farmaci antineoplastici e terapie avanzate, con l’obiettivo di migliorare l’accesso a queste terapie su scala europea. Infine, il documento presenta delle proiezioni di spesa per il Sistema Sanitario Nazionale italiano, stimando che entro il 2029 la spesa per le terapie avanzate potrebbe variare tra i 675 e i 940 milioni di euro, a seconda degli scenari di sviluppo e rimborsabilità. Ma diversi sono stati i temi trattati con gli interlocutori istituzionali.

Terapie avanzate e il nuovo regolamento HTA europeo

Il nuovo regolamento HTA europeo entrerà in vigore il 12 gennaio del prossimo anno; denominato Joint Clinical Assessment, si concentrerà sui farmaci antineoplastici e sulle terapie avanzate (ATMP). Le ATMP non rappresentano più una novità scientifica, ma una realtà in continua evoluzione che richiede una valutazione accurata anche dal punto di vista normativo, con potenziali implicazioni per la governance sanitaria a livello nazionale e internazionale.

La nuova legislazione farmaceutica e le ATMP

La nuova legislazione farmaceutica, approvata dal Parlamento europeo, si basa su tre principi fondamentali: disponibilità (availability), accessibilità (accessibility) e sostenibilità economica (affordability). L’obiettivo è garantire che i farmaci innovativi siano accessibili, disponibili e sostenibili in tutti gli Stati membri. Tuttavia, nonostante l’Europa sia stata pioniera nel regolamentare le terapie avanzate, la legislazione non ha prodotto i risultati sperati. In 15 anni, sono state approvate solo 27 terapie avanzate, molte delle quali non sono riuscite a raggiungere il mercato o non hanno soddisfatto le aspettative iniziali. Questo dimostra che la legislazione esistente necessita di miglioramenti per rendere l’Europa più competitiva nello sviluppo di nuove terapie.

Separazione delle competenze per una valutazione più equa

Una proposta avanzata durante la presentazione del report è la separazione delle competenze tra chi effettua la valutazione scientifica delle terapie e chi si occupa della valutazione economica (HTA) e della rimborsabilità. Questo modello, già adottato dal Regno Unito con il NICE (National Institute for Health and Care Excellence), permette una valutazione più indipendente e trasparente, riducendo i conflitti di interesse e migliorando la governance delle terapie avanzate.

Sfide regolatorie e sostenibilità economica

Un tema centrale è la difficoltà di valutare le terapie avanzate non solo per la loro efficacia, ma anche in termini di sostenibilità per il Sistema Sanitario Nazionale (SSN). È necessario un equilibrio tra l’elevato costo iniziale delle terapie avanzate e i potenziali risparmi a lungo termine. Un esempio significativo viene dalla Francia, dove viene adottata una doppia valutazione: una basata sul sistema sanitario e l’altra su una prospettiva sociale. Il report sottolinea l’importanza di considerare la costo-efficacia delle terapie, piuttosto che limitarsi all’impatto sul bilancio a breve termine.

Criticità emerse durante la valutazione e accesso alle terapie

Dal report emerge che il 43% delle terapie avanzate non ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio o è stata ritirata dalle aziende. Questo riflette la complessità del processo di valutazione e i rischi che le imprese devono affrontare durante la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione. Molte delle terapie ritirate erano gestite da piccole imprese, spesso incapaci di sostenere le perdite quando non si raggiungono accordi di prezzo remunerativi. Un caso emblematico è quello di Bluebird Bio, che ha ritirato due terapie dal mercato europeo per concentrarsi sugli Stati Uniti.

Dati e numeri delle terapie avanzate in Europa

La Germania è il paese leader in termini di terapie avanzate rimborsate, grazie a un sistema che prevede il rimborso immediatamente dopo l’approvazione del farmaco. Italia, Francia e Inghilterra hanno numeri simili, con 12-14 terapie avanzate rimborsate. L’Inghilterra adotta un approccio più selettivo, rimborsando solo il 35% delle nuove terapie, ma riesce comunque a garantire l’accesso a molte terapie attraverso meccanismi di flessibilità, come nel caso dei farmaci per malattie rare. Al contrario, la Spagna ha il tasso più basso di rimborso per le terapie avanzate, a causa di processi di valutazione lunghi e di negoziazioni difficili con le aziende farmaceutiche.

Valutazioni sui costi non farmaceutici

Un aspetto rilevante delle terapie avanzate è la gestione dei costi non farmaceutici, come quelli legati alla somministrazione, alla gestione del percorso terapeutico e agli eventi avversi. In circa il 50% degli studi analizzati, le terapie avanzate hanno comportato risparmi significativi su questi costi, anche se l’altro 50% non ha evidenziato risparmi a causa dei costi organizzativi legati alla gestione delle terapie.

Costi evitati e impatto prospettico

Le terapie avanzate mostrano benefici notevoli in termini di costi evitati, soprattutto quando la loro efficacia è significativamente superiore rispetto alle alternative esistenti. Questo è particolarmente evidente nelle terapie pediatriche, dove un trattamento può migliorare l’aspettativa di vita del paziente, generando risparmi a lungo termine. In una prospettiva sociale, questi risparmi sono ancora più evidenti, poiché vengono inclusi i costi evitati per i pazienti e i caregiver.

Previsione di spesa a cinque anni e sfide future

Sebbene si parli di sostenibilità, non è mai stata fatta una vera previsione di spesa a lungo termine per le terapie avanzate. Attualmente, le previsioni si basano su segmentazioni più dettagliate per patologia, popolazione target e tassi di trattamento, ma rimangono incertezze su quanti farmaci arriveranno sul mercato e quanti pazienti saranno eleggibili. Le proiezioni di spesa includono vari scenari: uno scenario che utilizza i prezzi ex factory, stimando la spesa a 940 milioni di euro, e uno scenario più realistico, considerando le rinegoziazioni, che riduce la spesa a 800 milioni.

L’implementazione delle terapie avanzate nel SSN richiede una pianificazione anticipata, affermano i relatori del Report, una mappatura accurata dei centri erogatori e una migliore integrazione tra livelli locale, regionale e nazionale: solo con un miglior coordinamento e una visione a lungo termine sarà possibile garantire un accesso equo e tempestivo a queste terapie innovative.