Dalle terapie geniche per patologie rare, come le malattie da prioni, a dispositivi digitali per la salute mentale, fino a interventi per minimizzare l’impatto delle ondate di calore. Questi sono i trial clinici da tenere d’occhio nel 2025 secondo Nature Medicine. L’articolo raccoglie i progetti più promettenti segnalati da esperti del settore.

Terapia genica per le malattie da prioni

Secondo la ricercatrice Sonia Vallabh, del Broad Institute del MIT e di Harvard, potrà fare la differenza lo studio di un nuovo approccio terapeutico per le malattie da prioni, che colpiscono una persona ogni 6.000. Il trial clinico di fase 1/2 sta valutando la sicurezza e l’efficacia di ION-717, un oligonucleotide antisenso sviluppato da Ionis Pharmaceuticals e progettato per inibire la produzione di proteine prioniche. I primi dati sono attesi entro la fine del 2025. L’aspettativa è alta: c’è in ballo la possibilità di preservare le funzioni cerebrali.

Nutrizione di precisione

Verso una dieta personalizzata. Ridefinire le linee guida nutrizionali con approcci altamente personalizzati: questo l’obiettivo del progetto “Nutrition for Precision Health” che, come spiega Leanne Redman, del Pennington Biomedical Research Center, è finanziato dai National Institutes of Health (NIH) statunitensi e vuole indagare le diverse risposte individuali di oltre 8.000 adulti ai regimi alimentari, integrando fattori genetici, microbioma, stile di vita e storia medica.

Cannabidiolo (CBD) per prevenire la psicosi

Il professor Philip McGuire, dell’Università di Oxford e dell’Oxford Health NHS Foundation Trust, guida il progetto STEP (Stratification and Treatment in Early Psychosis), che sta valutando l’efficacia del CBD – già approvato per l’epilessia grave – per prevenire e trattare la psicosi. Con oltre 1.000 partecipanti arruolati in 30 centri di 11 paesi diversi, i trial clinici mirano a chiarire il ruolo del CBD nel prevenire l’insorgere di disturbi psicotici. Nel 2025 sono attesi i primi dati sull’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Editing genomico per l’anemia falciforme

Editing genomico per il trattamento dell’anemia falciforme. Il trial BEACON, lanciato da Beam Therapeutics, è uno studio di fase 1/2 che valuta la sicurezza e l’efficacia delle cellule staminali ematopoietiche (HSC) autologhe modificate tramite base editing in pazienti con malattia falciforme grave. È una strategia terapeutica innovativa che permette di modificare una singola base in un punto specifico del DNA.

Le cellule HSC sono fondamentali per il trattamento delle malattie del sangue, poiché tutte le nostre cellule del sangue, comprese le cellule immunitarie, derivano da esse.

Nonostante la morte di un paziente coinvolto nel trial, David Liu, direttore del Merkin Institute of Transformative Technologies in Healthcare, si dichiara ottimista sul potenziale di questa tecnologia che potrebbe migliorare drasticamente la qualità della vita dei pazienti affetti da questa grave malattia.

Tetti riflettenti per mitigare gli effetti delle ondate di calore

In Burkina Faso, un progetto guidato da Aditi Bunker dell’Università di Heidelberg, sta testando l’efficacia dei “cool roofs” nel ridurre gli effetti delle ondate di calore. Speciali rivestimenti rendono i tetti altamente riflettenti e così, riflettendo la radiazione solare e assorbendo meno calore, aiutano a ridurre le temperature interne con conseguenti benefici sulla salute cardiovascolare e sul benessere generale. I risultati potranno orientare meglio politiche di adattamento climatico nelle comunità vulnerabili colpite dal caldo estremo, come quelle in Africa occidentale.

Radiofarmaco innovativo per il cancro alla prostata

PSMAddition è lo studio clinico progettato da Oliver Sartor, oncologo del Mayo Clinic, e dall’oncologo Scott Tagawa della Cornell University per valutare l’efficacia del ricorso alla terapia con l’isotopo radioattivo Lutetium-177 per il trattamento di pazienti con il cancro alla prostata ormono-sensibili. Questo studio potrebbe cambiare il paradigma terapeutico per centinaia di migliaia di pazienti in tutto il mondo, dice Sartor. Lo studio confronta la terapia con il radiofarmaco Lu177-PSMA-617 – già approvato dall’FDA per pazienti adulti con cancro alla prostata metastatico e commercializzato con il nome di Pluvicto – con la sola terapia standard in oltre 1000 pazienti.

Chatbot per lo screening del cancro del collo dell’utero

Farida Selmouni, dell’Agenzia Internazionale per la Ricerca sul Cancro, sta sviluppando un chatbot educativo per incentivare l’autodiagnosi del papillomavirus umano in Francia. Questo strumento punta a migliorare la partecipazione delle donne ai programmi di screening: un’alta percentuale di partecipazione è infatti fondamentale per ridurre l’incidenza e la mortalità da cancro alla cervice uterina. Il trial in corso valuterà l’efficacia del chatbot entro il 2025.

Toolkit digitali per la salute mentale degli adolescenti

In Kenya, Keng-Yen Huang, della NYU School of Medicine, sta sperimentando strumenti digitali per affrontare i disturbi mentali tra gli adolescenti. Il progetto mSELY offre supporto a ragazzi e ragazze e ai loro genitori, per prevenire violenze comportamentali e migliorare autostima e abilità nel problem-solving.

Screening personalizzato per il cancro al seno

Suzette Delaloge, dell’Institut Gustave Roussy, sta conducendo uno studio globale sullo screening personalizzato per il cancro al seno, in sei paesi, coinvolgendo oltre 53.000 donne. Lo studio MyPeBS – My Personal Breast Cancer Screening confronta due gruppi di donne: un gruppo che seguirà lo screening standard e un gruppo che seguirà una strategia di screening personalizzata basata sul rischio individuale per migliorare l’efficacia della prevenzione e ridurre gli esami inutili. I risultati potrebbero rivoluzionare le strategie di prevenzione.

Orticoltura contro la malnutrizione

Ina Danquah, dell’Università di Bonn, guida uno studio multicentrico, in Kenya e Burkina Faso, per affrontare la malnutrizione legata al cambiamento climatico. In particolare nelle popolazioni che dipendono da colture di base come mais, grano e sorgo, soggette a una progressiva riduzione dei livelli di nutrienti quali zinco, ferro, selenio e proteine a causa della crisi climatica in corso. Il progetto ALIMUS promuove la realizzazione di orti domestici e consulenze nutrizionali per diversificare l’alimentazione delle famiglie al fine di compensare la perdita di nutrienti. I dati attesi nel 2025 potranno guidare le politiche alimentari.

Giochi educativi per bambini autistici

Dennis P. Wall, della Stanford University School of Medicine, sta sviluppando un gioco mobile per supportare bambini autistici e i loro genitori. Il gioco promette di migliorare le capacità sociali dei bambini e favorirne l’integrazione, ma anche ridurre lo stress familiare e migliorare la comunicazione tra genitori e figli. Durante l’uso vengono raccolti dati che possono tracciare i progressi e addestrare strumenti di intelligenza artificiale, progettati per cogliere i segnali dell’autismo, al fine di personalizzare l’esperienza. I risultati del trial clinico, per il quale sono stati arruolati bambini di età compresa tra i 2 e gli 8 anni, aiuteranno a valutare l’efficacia del gioco entro il 2025.