Un passo in più verso un nuovo farmaco Made in Italy per il trattamento dei disturbi dello spettro autistico. Dopo aver dimostrato in un gruppo di volontari sani che la molecola Iama-6 è sicura e che è in grado di modulare l’attività cerebrale, la Iama Therapeutics che l’ha sviluppata ha annunciato di esser pronta per avviare uno studio clinico di Fase II.

Grazie infatti a un nuovo investimento di 15 milioni di euro guidato da Indaco Venture Partners SGR, insieme alla Fondazione Enea Tech e Biomedical, con il supporto degli investitori esistenti Claris Ventures SGR e CDP Venture Capital SGR, ora i ricercatori potranno testare l’efficacia di Iama-6 sui pazienti.

Il prossimo traguardo è stato annunciato nell’ambito di un evento nato su iniziativa dell’On. Alberto Luigi Gusmeroli, presidente della X Commissione Attività Produttive, Commercio e Turismo e dell’On. Simone Billi, componente della III Commissione Affari esteri e Comunitari, e in cui è stato anche presentato il nuovo rapporto sulle startup nate dalla ricerca dell’Istituto Italiano di Tecnologia (IIT).

Una storia di successo

«Questo round di finanziamento rappresenta una pietra miliare per Iama e sottolinea la forte motivazione alla base del nostro lavoro in laboratorio», dichiarano Laura Cancedda e Marco De Vivo, cofondatori scientifici di Iama Therapeutics e alla guida di due diversi laboratori all’interno dell’IIT. I primi risultati risalgono al lavoro di ricerca di Cancedda, pubblicato nel 2015 sulla rivista Nature Medicine.

In seguito, l’attività di ricerca in collaborazione con il team di De Vivo ha portato alla scoperta del nuovo candidato farmaco Iama-6 pubblicata sulla rivista Chem nel 2020 da cui è derivato il brevetto per lo sviluppo di nuovi composti che riducono l’ipereccitabilità di alcune cellule del sistema nervoso centrale in condizioni patologiche. Fondazione Telethon ha contribuito a finanziare tali attività di ricerca e ha affiancato IIT nelle attività di brevettazione e trasferimento tecnologico.

I risultati promettenti dello studio clinico di Fase I

Iama-6 è una molecola progettata per inibire selettivamente la proteina NKCC1, un importante trasportatore di cloruro del sistema nervoso centrale che gioca un ruolo essenziale nella modulazione dell’eccitabilità neuronale. I test condotti con Iama-6 nello studio clinico di fase 1 su volontari sani hanno dato ottimi esiti, fornendo una prima valutazione della sicurezza tollerabilità del futuro medicinale.

A questo si aggiungono i risultati delle registrazioni dell’elettroencefalogramma che hanno evidenziato come il composto sia in grado di modulare l’attività cerebrale, requisito fondamentale per poter migliorare i sintomi clinici dell’autismo, così come di altre condizioni del neurosviluppo.

Valutazioni in corso su come procedere nella Fase II

Quali effetti ci si aspettano dalla nuova molecola sui pazienti con autismo è difficile dirlo. «Puntiamo a migliorare la qualità della vita dei pazienti e, di conseguenza, anche alleviare il peso dei familiari e caregiver – dice Canceddu – Lo studio di Fase II ci dirà con più precisione cosa aspettarci: forse un miglioramento dei comportamenti sociali, una riduzione di quelli ripetitivi, la severità dei potenziali deficit cognitivi…chi lo sa?», aggiunge.

Al momento restano ancora da chiarire anche quali caratteristiche dovranno avere i pazienti che verranno selezionati. «È una decisione complessa, ma determinante: dobbiamo decidere se è meglio coinvolgere pazienti con forme di autismo lieve, in cui gli effetti del farmaco potrebbero risultare meno evidenti, oppure pazienti con forme gravi, ma che forse lo sono troppo per avere degli effetti apprezzabili. Oppure meglio i bambino o gli adulti? – ragiona Canceddu – Sono tutte valutazioni che ancora dobbiamo fare e solo una volta fatte possiamo anche capire le tempistiche», aggiunge.

Prospettive promettenti anche per il trattamento di altre patologie del neurosviluppo

L’autismo potrebbero non essere l’unico bersaglio della molecola Iama-6. Sono stati registrati risultati promettenti negli studi preclinici anche per il trattamento dei sintomi legati alla sindrome di Down, all’epilessia e ad malattie rare del neurosviluppo. «Non escludiamo in futuro di sfruttare la stessa molecola o altre che agiscono su meccanismi simili per il trattamento di altre malattie oltre l’autismo» dice De Vivo. Le premesse soddisfano molto anche gli investitori.

«Iama Therapeutics – dichiara Maria Cristina Porta, direttore generale della Fondazione Enea Tech e Biomedical, che ha contribuito con 5 milioni di euro a quest’ultimo round – rappresenta un’eccellenza della ricerca italiana e un esempio concreto di come il trasferimento tecnologico possa generare un impatto positivo sulla vita dei pazienti affetti da malattie neurologiche complesse. Il nostro investimento conferma l’impegno della Fondazione nel sostenere le startup innovative nel settore biomedico, contribuendo a rafforzare l’ecosistema della ricerca e dell’industria farmaceutica in Italia» .

Gli investitori credono nel progetto della startup ormai da anni. «Siamo al fianco del team di IAMA Therapeutics dall’inizio di questo progetto – dichiara Mario Scuderi, senior partner e responsabile del Fondo Evoluzione di CDP Venture Capital – Abbiamo seguito le prime sperimentazioni di IAMA-6 e le potenzialità che questo farmaco ha di trasformare la qualità della vita delle persone con disturbi del neurosviluppo», conclude.

Photo credits: Istituto Italiano di Tecnologia