Biotech

Limbic, il chatbot che ha migliorato l'accessibilità alle cure di salute mentale
1 Marzo 2024

Perché ne stiamo parlando
Limbic è il chatbot di triage per la salute mentale più utilizzato all’interno del NHS ed è disponibile in 17 regioni nel Regno Unito. Il sistema ha aiutato migliaia di pazienti ad accedere ai servizi e ha snellito le pratiche degli operatori. Attualmente è accessibile a 9 milioni di persone nel Regno Unito e ha rilasciato oltre 20.000 ore cliniche. Un studio su Nature ne conferma il potenziale.

Con l’editing epigenetico si “spegne” il gene del colesterolo alto senza modificare il DNA
29 Febbraio 2024

Perché ne stiamo parlando
Per la prima volta l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica ha dimostrato, su topi vivi, che è possibile contrastare l’ipercolesterolemia “disattivando” il gene che ne è responsabile. I risultati, pubblicati su Nature, promuovono l’editing epigenetico, potenzialmente utile anche contro altre malattie.

Giornata Malattie Rare: dal Report IQVIA, più di 1.800 sperimentazioni cliniche in corso sulle malattie rare
28 Febbraio 2024

Perché ne stiamo parlando
Il 29 febbraio è il Rare Disease Day. Per l’occasione abbiamo chiesto a Stefano Benvenuti, Head of Public Affairs di Fondazione Telethon, di commentare alcuni dati del Rapporto IQVIA che fa il punto sugli studi clinici in corso e nuovi farmaci.

Bene nuove officine per la produzione di CAR T in Italia, ma bisogna renderle sostenibili
16 Febbraio 2024

Perché ne stiamo parlando
Nasce una nuova officina farmaceutica per produrre CAR-T. L’AIFA ha dato l’autorizzazione all’Istituto dei Tumori IRCCS di Meldola, che si aggiunge alle poche realtà pubbliche che possono creare la terapia genica in Italia. Il Direttore della factory Massimiliano Petrini spiega il grande impegno per raggiungere l’obiettivo e apre il dibattito sulla sostenibilità della produzione.

Studio di successo sul glioblastoma: le cellule tumorali ingannate e indotte ad accogliere in casa i finti amici nano-vettori
15 Febbraio 2024

Perché ne stiamo parlando
I ricercatori dell’Istituto Italiano di Tecnologia hanno creato nanoparticelle con le stesse proteine “adesive” presenti sulla membrana delle cellule tumorali, che credendole cellule amiche permettono l’accesso al loro microambiente. Il metodo è stato testato con successo in vitro, sul glioblastoma multiforme.

Alessandro Aiuti: successo a lungo termine per terapia contro l'ADA-SCID dimostra efficacia e sicurezza dei vettori virali
15 Febbraio 2024

Perché ne stiamo parlando
La terapia genica per l’ADA-SCID, una rara immunodeficienza, si conferma efficace e sicura nel lungo termine. Uno studio pubblicato su Nature Medicine da un Team dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano, basato su 43 pazienti trattati dal 2000, evidenzia la durabilità dei risultati positivi. Alessandro Aiuti: “Sono risultati importanti per l’intero campo della terapia genica”.

Tumori: test NGS essenziali per terapie su “misura”, ma in Italia l’accesso è a macchia di leopardo
14 Febbraio 2024

Perché ne stiamo parlando
Negli ultimi 10 anni la medicina di precisione ha fatto progressi enormi in termini di personalizzazione del trattamento e gran parte di essi si devono allo sviluppo di test genomici che consentono di individuare specifiche alterazioni nei tumori. Tuttavia, nel nostro Paese permangono criticità nell’accesso.

L’approvazione di Polatuzumab: un passo avanti significativo per il linfoma DLBCL
9 Febbraio 2024

Perché ne stiamo parlando
Dopo 20 anni, AIFA approva per il trattamento del linfoma DLBCL un farmaco che, unito alla terapia tradizionale, aumenta le possibilità di guarigione e preserva la qualità di vita.

Dal Politecnico di Torino la nuova tecnologia fatta come un Lego per mimare le funzionalità di un cuore adulto, riproducibile su larga scala
7 Febbraio 2024

Perché ne stiamo parlando
Un gruppo di ricerca multidisciplinare è al lavoro per creare un prototipo per superare i limiti degli attuali sistemi in vitro di tessuto cardiaco. L’obiettivo è ottenere un modello riproducibile facilmente, replicabile su larga scala, con un alto livello di affidabilità nei test tossicologici. E creare un spin-off, per portare sul mercato l’innovazione.

La Neuralink di Elon Musk ha impiantato un chip nel cervello di un uomo, tanto rumore per nulla?
1 Febbraio 2024

Perché ne stiamo parlando
Elon Musk ha annunciato in un post su X che la sua società Neuralink è riuscita a impiantare con successo uno dei suoi chip cerebrali in un uomo. Abbiamo chiesto a Sergio Martinoia, Responsabile del Laboratorio Neurotecnologie al Policlinico San Martino di Genova, di spiegarci le implicazioni.

Arriva tRFUniverse, una piattaforma pionieristica nella ricerca sul cancro
31 Gennaio 2024

Perché ne stiamo parlando
Si chiama tRFUniverse, ed è una piattaforma innovativa che permette di compiere complesse analisi su alcuni tipi di RNA non codificanti e sul loro significativo ruolo nel cancro. La piattaforma è stata sviluppata da un team di ricercatori italiani e americani.

Il 90% dei tumori cerebrali e il 50% dei tumori del colon e del polmone hanno alterazioni genetiche in grado di indirizzare le decisioni dei medici
29 Gennaio 2024

Perché ne stiamo parlando
Analizzare i dati genomici insieme ai dati clinici di vita reale migliora la comprensione delle basi genetiche del cancro e facilita le scelte terapeutiche e lo sviluppo di nuove terapie. Lo dimostra uno studio di Genomics England, che gestisce e analizza grandi set di dati per scopi di ricerca e per guidare le decisioni cliniche.

Mauro Marè sull’accesso alle CAR-T: bisogna pensarle come investimenti, istituire un fondo ad hoc e lavorare con l’Europa
26 Gennaio 2024

Perché ne stiamo parlando
Un fondo specifico come parte integrante della strategia per riformare il modo in cui le terapie geniche, come le CAR-T, vengono rimborsate, riconoscendone il valore come investimento a lungo termine e facilitando una gestione più sostenibile e mirata. È la proposta del Prof. Mauro Marè per garantire l’accessibilità a queste importanti terapie.

Nuova terapia genica promette di donare l’udito a bambini con sordità ereditaria
25 Gennaio 2024

Perché ne stiamo parlando
The Lancet ha pubblicato i risultati di un’importante sperimentazione clinica, la quale ha dimostrato il successo di una nuova terapia genica in un piccolo gruppo di bambini con una forma specifica di sordità ereditaria. Ne abbiamo parlato con Franco Ionna, Direttore Unità Operativa di Chirurgia Maxillo-Facciale e Otorinolaringoiatria dell’Istituto “Fondazione Giovanni Pascale” di Napoli.

22 Gennaio 2024

Perché ne stiamo parlando
Da una piccola porzione di tessuto cerebrale fetale si è potuto sviluppare organoidi che riproducono perfettamente funzioni e caratteristiche del cervello. Ma la novità è anche che questi organoidi possono essere geneticamente modificati con CRISPR per un approccio nuovo nella modellazione del cancro del cervello.

La pillola con il motore vibrante che inganna lo stomaco e fa perdere peso
9 Gennaio 2024

Perché ne stiamo parlando
Ha le dimensioni di una pillola, ma non è un medicinale, e promette di far perdere peso, proprio come l’ormai celebre semaglutide, il farmaco usato per il trattamento dell’obesità.
È la capsula ingoiabile ideata dagli ingegneri del MIT che, vibrando nello stomaco, induce un maggiore senso di sazietà e riduce l’appetito.

Colesterolo alto: i superfarmaci rivoluzionano le cure, più efficaci e semplici da assumere
20 Dicembre 2023

Perché ne stiamo parlando
Benché le statine rappresentino una valida terapia contro il colesterolo alto, il 50% dei pazienti abbandona il trattamento. I nuovi farmaci promettono invece di rivoluzionare le cure. A spiegare come sono stati gli specialisti della Società italiana di cardiologia, nell’84esimo congresso nazionale.

L'Intelligenza artificiale “legge” il cuore per diagnosi più veloci e accurate
15 Dicembre 2023

Perché ne stiamo parlando
L’Intelligenza artificiale sta rivoluzionando anche la diagnosi e la cura delle malattie cardiache, rivelandosi un prezioso “alleato” degli specialisti. A fare il punto sullo stato dell’arte sono gli esperti intervenuti all’84esimo congresso nazionale della Società italiana di cardiologia in corso a Roma.

Telethon dei record: via campagna raccolta fondi e presto un dossier per Ema e Fda su nuova terapia
6 Dicembre 2023

Perché ne stiamo parlando
La ricerca di nuove terapie per le malattie rare non è un settore che notoriamente attira gli investimenti delle aziende. Per questo l’impegno della Fondazione è fondamentale. Abbiamo seguito la presentazione della nuova maratona Rai-Telethon, da cui sono emerse anche importanti novità.

Congresso IGIBD: multidisciplinarietà, diete e farmaci per le malattie Infiammatorie Croniche Intestinali
4 Dicembre 2023

Perché ne stiamo parlando
Si è svolto a Riccione “A bridge to the future”: il Congresso Nazionale IGIBD sulle malattie infiammatorie croniche intestinali, utile per tracciare percorsi innovativi e sempre più multidisciplinari e rinnovare l’impegno a sostegno dei pazienti.

Nasce il Centro di Ricerca per le terapie geniche: si produrranno vaccini RNA e aumenteranno le biotech
21 Novembre 2023

Perché ne stiamo parlando
È uno dei cinque centri nazionali finanziati dai fondi del PNRR. Sta formando professionisti delle terapie geniche e a RNA, che sono soprattutto donne. E sta gettando le basi per la proliferazione di aziende biotech anche nel nostro Paese. Vediamo come.