I progetti devono:

• riguardare studi di natural history prospettici o retrospettivi;

• adottare protocolli ben definiti e documentati;

• garantire alta qualità, standardizzazione e interpretabilità dei dati;

• prevedere approcci collaborativi ed efficienti;

• utilizzare, ove possibile, infrastrutture e risorse esistenti;

• favorire data sharing e disseminazione dei risultati;

• affrontare unmet medical needs nelle malattie rare;

• opzionalmente includere sviluppo/validazione di biomarcatori e/o clinical outcome assessments (COA);

• possono includere l’uso di machine learning, modellistica e simulazione.