Finanziare progetti di ricerca di base e preclinica sulle malattie genetiche rare, con l’obiettivo di comprendere i meccanismi delle malattie e sviluppare potenziali strategie terapeutiche. Il bando prevede due linee di finanziamento: Basic Research – studi sui meccanismi molecolari della malattia e identificazione/validazione di target terapeutici; Preclinical Proof of Concept (PoC) – sviluppo e validazione di candidati terapeutici in fase preclinica.