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Terapie geniche e cellulari: la “Cellicon Valley” sale sul palcoscenico globale dell’innovazione

Perché ne stiamo parlando
Qui vent’anni fa sono nate le terapie geniche e cellulari. E la capacità di crescere, sperimentare, investire e pensare “in grande” la stanno portando ai vertici delle aree di innovazione a livello mondiale. È la Greater Philadelphia, o Cellicon Valley. Proviamo a capire che cosa sta accadendo in quest’area.

La Cellicon Valley sale sul palcoscenico globale dell'innovazione
Immagine generata utilizzando l'intelligenza artificiale

Dalla Silicon Valley della California alla valle delle terapie cellulari di Philadelphia: da più di vent’anni, una regione della Pennsylvania attorno alla città di Philadelphia, chiamata Greater Philadelphia mantiene la sua leadership nello sviluppo di terapie cellulari e geniche sostenendo la creazione di un ambiente favorevole per l’innovazione biomedica, tanto che è stata ribattezzata dai fanatici dei brand Cellicon Valley (Cell sta per cellula), richiamando la Silicon Valley californiana.

Un’area che ha dato vita a terapie geniche rivoluzionarie, come quella per la distrofia retinitica (voretigene neparvovec) e la CAR-T per curare la leucemia linfoblastica acuta a cellule B e linfoma diffuso a grandi cellule B (tisagenlecleucel).  La terapia CAR-T in particolare, sviluppata presso l’University of Pennsylvania, rappresenta uno dei risultati più notevoli della regione. Attualmente, l’area della Greater Philadelphia ospita un aggregato dinamico di più di cinquanta aziende attive nel settore delle terapie cellulari e genetiche, il cui numero è destinato a crescere ulteriormente, dato che si sta investendo nella creazione di nuove strutture, compresi laboratori e impianti di produzione.

Una calamita per gli imprenditori delle aziende biotech

Un faro di innovazione nel campo delle terapie cellulari e genetiche. La sua storia di ricerca dedicata e i risultati ottenuti nell’ultimo decennio dimostrano come la collaborazione tra istituti di ricerca, aziende e risorse locali possa dare vita a soluzioni terapeutiche rivoluzionarie. Non stiamo parlando della fenice della West Coast, la Silicon Valley, ma di un “nuovo” modello di innovazione che vuole imporsi a livello globale: la Greater Philadelphia, rinominata Cellicon Valley, la cui crescita costante nell’ambito delle terapie genetiche e cellulari ha catturato l’attenzione del mondo scientifico e dell’industria farmaceutica. Questo successo non è casuale ma è frutto di un ambiente fertile, che ha attirato l’interesse di imprenditori da ogni angolo del globo.

Fu proprio nel 2019, durante la prestigiosa BIO International Convention tenutasi quell’anno a Philadelphia, che un’indagine indirizzata ai CEO delle aziende biotech presenti nell’area rivelò i fattori trainanti di questa regione. La decisione di molti leader del settore di stabilirsi qui era guidata dalla consapevolezza che questa è la regione che ha visto nascere i primi trattamenti di terapia genica e cellulare approvati dalla FDA per le malattie genetiche.

Un elemento critico di questa crescita è il ricco bacino di talenti che questa regione offre. Gli scienziati costituiscono una risorsa inestimabile per l’industria biotech, e la capacità di riunire menti brillanti provenienti da diverse discipline è un vantaggio competitivo che non può essere sottovalutato.

Un confronto con l’Italia e i suoi cervelli nel campo della ricerca

Questo richiama l’attenzione verso la ricerca italiana, dove tra il 2016 e il 2020 ben quattro ricercatori hanno conquistato il prestigioso Premio Louis-Jeantet per i risultati nel campo della terapia genica e cellulare ottenuti all’interno di Centri di eccellenza del nostro Paese. Andrea Ballabio, direttore dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM) di Pozzuoli, e professore di Genetica Medica presso l’Università “Federico II” di Napoli; Luigi Naldini, professore di Biologia Cellulare e dei Tessuti e di Terapia Genica e Cellulare presso l’Università Vita-Salute San Raffaele e direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica a Milano; Michele De Luca, professore di Medicina Rigenerativa e Graziella Pellegrini, professoressa di Biologia Cellulare – entrambi affiliati al Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” (CMR) dell’Università di Modena e Reggio Emilia – hanno portato l’Italia sotto i riflettori dell’innovazione nel settore.

Tuttavia, il nostro Paese è ancora molto lontano dall’eguagliare l’effervescente ecosistema che caratterizza la regione di Philadelphia.

Ma che cosa è accaduto e continua ad accadere in quest’area che ha guadagnato il soprannome di Cellicon Valley?

Un secondo posto di rilievo

La regione di Greater Philadelphia si è piazzata al secondo posto su 14 hub in un recente studio commissionato dalla Camera di Commercio per Greater Philadelphia. Il rapporto, condotto da Econsult Solutions nel corso del 2022, e presentato nel corso della campagna elettorale per l’elezione del nuovo governatore (a novembre è stato eletto Josh Shapiro) ha analizzato a fondo le aree di ricerca chiave negli Stati Uniti: Boston si è posizionata al primo posto, ma Philadelphia ha ottenuto un meritato secondo posto, evidenziando il suo ruolo di primo piano nella ricerca e nell’innovazione delle terapie cellulari e genetiche. Le aree metropolitane di New York e San Francisco hanno ottenuto rispettivamente il terzo e quarto posto. Questo risultato è il frutto dell’analisi di diverse categorie, tra cui infrastrutture di ricerca, capitale umano, produzione di innovazione, attività commerciale e proposta di valore.

L’attrattiva della Regione come ecosistema di ricerca e sviluppo

La Cellicon Valley ha attirato l’attenzione delle aziende impegnate nelle terapie cellulari e genetiche grazie alla sua robusta infrastruttura di ricerca finanziata dai National Institutes of Health (NIH) e alla presenza di istituzioni di ricerca di spicco. L’analisi del rapporto ha infatti evidenziato il contributo delle numerose università di alta qualità e degli istituti di ricerca, insieme all’accesso ai finanziamenti NIH e alla capacità di attrarre talenti qualificati. Gli investimenti NIH hanno superato il miliardo di dollari ogni anno negli ultimi cinque anni. In particolare, nel settore delle terapie cellulari e genetiche, la regione ha ricevuto 317 milioni di dollari di finanziamenti NIH dal 2018, il maggior importo tra tutti gli hub presi in esame nello studio.

Un focolaio di innovazione e un grande impulso all’industria delle terapie cellulari e genetiche

Philadelphia ha dimostrato di essere un centro di innovazione e di trasferimento tecnologico eccellente, con 302 brevetti e 130 studi clinici attualmente in corso nel campo delle terapie cellulari e genetiche. L’attività commerciale in questa direzione è in costante crescita, con notevoli investimenti sia nell’industria delle terapie cellulari e genetiche sia nel settore immobiliare. Le istituzioni accademiche producono oltre 4.000 nuovi laureati in discipline scientifiche ogni anno, mentre l’attività di ricerca e sviluppo è in crescita costante, con una grande capacità attrattiva di talenti di alto livello. La regione ospita infatti una serie di aziende emergenti nel settore: negli ultimi cinque anni si è registrato un incremento del 101% dei posti di lavoro nella ricerca e sviluppo e nel 2021 si sono contati 15.400 posti di lavoro nel settore della produzione farmaceutica; dal 2018 sono arrivati finanziamenti di venture capital per un totale di 4,2 miliardi di dollari.

L’iniziativa “Cell & gene therapy and connected health

Da quando è stata lanciata nel gennaio 2019, la Cell & gene therapy, gene editing, and connected health initiative della Camera di Commercio di Greater Philadelphia ha guadagnato slancio e impatto, con il sostegno di 11 aziende partner, istituzioni e università di spicco nella regione, e sta giocando un ruolo cruciale nell’accelerare l’innovazione e spingere avanti la ricerca e l’applicazione delle terapie cellulari e genetiche, con un occhio attento ai bisogni di salute.

L’Iniziativa si concentra su diversi pilastri, come la creazione di una narrativa condivisa, finalizzata a sensibilizzare l’opinione pubblica sulle risorse uniche che la regione offre e ad attrarre talenti, capitali e aziende; lo sviluppo e il potenziamento di infrastrutture chiave, creando un ambiente che favorisca la trasformazione delle idee in prodotti tangibili; la formazione, per garantire che la regione abbia una base di talenti che possa far fronte alle sfide in evoluzione; la costruzione di un ecosistema scalabile, progettato per sostenere non solo l’espansione delle aziende nel settore, ma anche la crescita e il mantenimento di competenze e innovatori nella regione.

La riqualificazione di una vasta zona industriale di Philadelphia

Philadelphia, in particolare, vanta una proposta di valore basata sulla qualità della vita e sull’accessibilità economica. Un progetto partito nel 2013 intende riqualificare una vasta area industriale della città storica ma in declino, situata nella zona del Lower Schuylkill (Schuylkill è il fiume che attraversa la città), sfruttando le nuove opportunità grazie all’espansione di istituzioni accademiche, strutture sanitarie e all’aeroporto internazionale della città.

L’obiettivo principale del Piano è trasformare il Lower Schuylkill in un moderno polo industriale attraverso un approccio olistico che combina elementi di pianificazione tradizionale con spazi ricreativi, e una gestione sostenibile, integrandosi al programma di sviluppo urbano “Philadelphia 2035” per bonificare varie aree, creare strutture pubbliche come parchi e servizi, piantare alberi e perseguire obiettivi di decarbonizzazione. Questo progetto prevede una strategia di attuazione per almeno altri 10 anni, coinvolgendo attivamente la comunità nella realizzazione della visione che prevede la creazione di tre “hub” strategici: innovazione, energia e logistica.

Nel 2016 l’apertura di un imponente laboratorio presso il campus Pennovation Works è stato un primo, grande passo. Questo centro di innovazione rappresenta un incubatore aziendale e un laboratorio di ricerca di 5300 metri quadrati che riunisce ricercatori, innovatori e imprenditori con l’obiettivo di trasformare le scoperte di ricerca in prodotti per la commercializzazione.

Ma questo non è l’unico sforzo in corso.

Gli investimenti futuri nell’area metropolitana

A Wilmington, a 50 km da Philadelphia, sta sorgendo lo Science Park di 18 mila metri quadrati, che si prefigge di diventare un altro centro di eccellenza scientifica nella regione.

Sempre a poca distanza da Philadelphia, nella cittadina di King of Prussia un progetto di dimensioni ancora più imponenti è in fase di sviluppo: 93 mila metri quadrati di laboratori e strutture di produzione.

Questo ambizioso piano intende contribuire a consolidare Philadelphia e i suoi dintorni come un polo di innovazione e sviluppo delle terapie cellulari e geniche a livello mondiale, rappresentando un modello per paesi che sono ancora alla ricerca di un assetto organizzativo ed economico efficiente in grado di competere in questo settore.

Keypoints

  • La “Cellicon Valley” nella regione della Greater Philadelphia, Pennsylvania, si sta affermando come un polo globale di innovazione nel campo delle terapie geniche e cellulari.
  • Grazie a un ambiente favorevole, collaborazioni tra istituti di ricerca e imprese, oltre a finanziamenti generosi, la regione ospita oltre 50 aziende attive in questo settore, con ulteriori investimenti in strutture e produzione in arrivo.
  • Recentemente classificata al secondo posto tra 14 hub, questa regione è diventata un focolaio di innovazione con una forte presenza accademica, finanziamenti significativi e una crescita costante nel settore.
  • Iniziative come “Cell & gene therapy and connected health” e progetti di riqualificazione industriale stanno contribuendo a consolidare il suo ruolo a livello mondiale, fornendo un modello per altre aree che cercano di emergere in questo campo.

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