Centralizzazione e armonizzazione sono le innovazioni del nuovo quadro giuridico europeo sull’HTA, che sarà pienamente applicato a partire da gennaio 2025. Le tecnologie sanitarie saranno valutate a livello centrale, basandosi su dati ed evidenze cliniche. Prima dell’approvazione del Regolamento, ogni paese adottava il proprio sistema, con il risultato che la valutazione di un vaccino, farmaco o dispositivo medico poteva variare enormemente tra i 27 Stati Membri dell’Unione Europea. A partire dal 2025, ogni nuovo farmaco oncologico e terapia avanzata che richiederà l’autorizzazione alla commercializzazione attraverso l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) sarà soggetto ad una valutazione clinica congiunta. Questo processo sarà immediato e dettagliato per i medicinali, mentre per i dispositivi medici ci sarà un periodo di adattamento più lungo. Ci sarà una selezione dei dispositivi medici da sottoporre a valutazione congiunta, con l’obiettivo di fornire agli sviluppatori linee guida chiare sulle evidenze e i dati necessari. Ma ancora molti sono gli interrogativi a riguardo.

Una piattaforma per seguire il processo HTA

Maya Matthews, Capo dell’Unità dell’Health Technology Assessment della Commissione Europea, ha sottolineato l’importanza della piattaforma IT, in fase di sviluppo, che renderà pubbliche tutte le informazioni e i rapporti relativi all’HTA: «Questo strumento aumenterà la consapevolezza sull’HTA e mostrerà come viene realizzata a livello europeo» ha affermato. «La struttura di governance, sebbene complessa, è unica e vede la partecipazione attiva degli Stati Membri che guidano il processo».

Per i dispositivi medici consulenze scientifiche dalla seconda metà del 2025

Marco Marchetti di Agenas, Vicecoordinatore per i dispositivi medici sull’Health Technology Assessment in UE, ha dichiarato: «Stiamo progettando un quadro chiaro con tempistiche e procedure definite. Per i dispositivi medici, le attività di consulenza scientifica congiunta inizieranno nella seconda metà del 2025, mentre la valutazione legale congiunta partirà a gennaio 2026».

La consulenza scientifica congiunta mira a supportare gli sviluppatori di HTA nella progettazione dei loro studi clinici per quei dispositivi medici che potrebbero rientrare nell’ambito delle valutazioni legali congiunte. Mentre la consulenza scientifica congiunta rappresenta una responsabilità aggiuntiva per gli sviluppatori, la valutazione legale congiunta sarà obbligatoria per quei dispositivi medici che soddisfano tutti i criteri stabiliti.

Gli Stati sono preparati?

Una delle principali sfide sarà armonizzare i diversi livelli di preparazione degli Stati Membri. «Uno degli obiettivi di questo Regolamento è aumentare la media della preparazione in tutta Europa» ha spiegato Marco Marchetti. «Stiamo lavorando su programmi specifici e standard comuni per facilitare l’adozione delle nuove procedure».

Il nodo: stabilire lo standard di cura

Uno dei punti chiave ancora in discussione è come selezionare lo standard di cura con cui confrontare i dispositivi medici nel processo di valutazione clinica congiunta. «Questo è un aspetto completamente innovativo per l’area dei dispositivi medici, e stiamo lavorando per identificare il modo migliore per valutarne l’efficacia relativa. Si tratta di una delle principali questioni di discussione al momento», ammette Marchetti.

La valutazione clinica congiunta verrà condotta prima che inizino le HTA nazionali

L’obiettivo principale della regolamentazione è evitare duplicazioni nei processi di valutazione a livello dei singoli Stati Membri, spiega Marchetti. «Stiamo attualmente discutendo quale sia il momento migliore per iniziare con la valutazione congiunta». L’idea è di massimizzare le opportunità di evitare duplicazioni, garantendo che le valutazioni effettuate a livello europeo possano essere utilizzate direttamente a livello nazionale. «Dal punto di vista legale» afferma «possiamo iniziare con la valutazione legale congiunta una volta che il dispositivo medico ha ottenuto il marchio CE». Anticipare l’inizio del processo permette di rendere disponibili i risultati della valutazione congiunta agli Stati Membri, affinché possano utilizzarli nei loro processi nazionali.

Serve un processo trasparente che mostri che cosa andrà giudicato nella valutazione clinica congiunta

Andrea Rappagliosi, che attualmente presiede il Comitato HTA (Health Technology Assessment) di MedTech Europe, ed è Vice President Public Affairs di Edwards Lifesciences, evidenzia la necessità di una roadmap chiara e prevedibile: «Dopo molti anni di lavoro nell’HTA, sono convinto che per le tecnologie innovative sia essenziale una valutazione centralizzata che venga adottata automaticamente dagli Stati Membri. La frammentazione delle valutazioni in 27 Stati è guidata solo da motivi finanziari e non da considerazioni di salute pubblica», afferma. Rappagliosi sostiene che se c’è una valutazione centralizzata o condivisa questa dovrebbe essere automaticamente adottata dagli Stati Membri.

«Vorremmo vedere un processo trasparente e prevedibile che possa attrarre l’innovazione. È importante capire l’impatto delle nuove tecnologie sull’intero sistema sanitario, non solo il loro costo. Le linee guida devono aiutare a determinare quali parti dell’impatto e del valore devono essere considerate nella valutazione clinica congiunta».

Insomma, serve una roadmap chiara, anche alla luce del fatto che ci sono molte regolamentazioni che stanno arrivando simultaneamente, rendendo il quadro ancora più complesso.

MedTech Europe: la Commissione faccia chiarezza su quali dati utilizzeranno

Andrea Rappagliosi presenta poi una serie di quesiti: «Se ottengo un marchio CE con l’accettazione di un certo tipo di dati, cosa accade con le evidenze del mondo reale? Le evidenze e i dati del mondo reale saranno accettati, o si tratta solo di trial controllati randomizzati? Quando vado in altri Paesi, le autorità HTA accetteranno quei dati o le loro regole non lo permetteranno?».

Marco Marchetti rassicura: «Vogliamo progettare un quadro chiaro, con tempistiche precise e procedure prevedibili. Non è facile, poiché ci sono molte regolamentazioni diverse che si intersecano, in particolare l’MDR (Medical Device Regulation) e l’HDR (Health Data Regulation). Tuttavia, uno dei vantaggi è che stiamo parlando di un numero limitato di prodotti, a differenza del contesto farmaceutico. Questo ci permetterà probabilmente di focalizzare meglio le procedure. Dobbiamo completare tutto il processo entro quest’anno, per poter adottare formalmente il nuovo quadro, analogamente a quanto fatto per la valutazione congiunta dei farmaci».

La sostenibilità non può essere solo prezzo, costo-efficacia

«Qualsiasi innovazione è, per definizione, qualcosa di nuovo. Il modo in cui misuriamo questo è importante, perché molte di queste innovazioni sono iper-selezionate, e portano un impatto trasformazionale sul modo in cui viene erogata l’assistenza sanitaria. È molto importante capire l’impatto sull’organizzazione del sistema sanitario. Ad esempio, se una tecnologia riduce del 50% l’uso delle cure intensive, ma nessuno utilizza quelle cure intensive per altri scopi, ovviamente si aumenta il costo».

Maya Matthews e Marco Marchetti affermano che si sta lavorando in questa direzione con sessioni con rappresentanti del panel di esperti EMA, del sottogruppo di consulenza scientifica congiunta, nonché degli organismi notificati, per discutere e vedere come la cooperazione può essere ulteriormente sviluppata per fornire le consulenze. Un elemento unico di questa regolamentazione, sostengono, è che il gruppo di tecnologia emergente può effettivamente preparare rapporti di valutazione dei potenziali grandi impatti, delle conseguenze organizzative e finanziarie. Questo è un altro aspetto unico per i dispositivi medici, affermano. E sostengono: «La regolamentazione richiede ancora molto lavoro, ma il quadro è abbastanza esteso per affrontare tutte le sfide».