AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità di Skyclarys (omaveloxolone), farmaco orfano che ha dimostrato di rallentare la progressione dell’atassia di Friedreich, malattia genetica rara che interessa principalmente il sistema nervoso centrale e il cuore. Esordisce durante l’infanzia o l’adolescenza e la sua progressione porta spesso alla perdita dell’autonomia motoria, e le complicanze cardiache rappresentano la principale causa di mortalità. Si stima che colpisca 1 persona ogni 20.000–50.000 nel mondo. In Italia, la prevalenza stimata è di circa 1,07 casi ogni 100mila abitanti.
Adesso il farmaco sarà disponibile in regime di rimborsabilità per il trattamento dei pazienti di età pari o superiore ai 16 anni, dietro prescrizione dei centri per la cura delle malattie rare.

Altri due farmaci orfani sono stati ammessi alla rimborsabilità: Hetronifly (serplulimab), indicato per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso, in combinazione con carboplatino ed etoposide; e Winrevair (sotatercept), indicato per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare, per migliorare la capacità di esercizio fisico.

Il CdA dell’Agenzia italiana del farmaco ha inoltre autorizzato la rimborsabilità di Recigar (Citisina), una nuova molecola indicata per smettere di fumare. L’uso di Recigar permette di ridurre gradualmente la dipendenza da nicotina e di disabituarsi dal fumo di tabacco senza sintomi di astinenza (come umore depresso, irritabilità, ansia, difficoltà a concentrarsi, insonnia, aumento dell’appetito). È consigliato nelle persone di età compresa tra i 18 e i 65 anni. La durata del trattamento è di 25 giorni.

Saranno rimborsati dal Servizio sanitario nazionale anche: Hympavzi (marstacimab), per la profilassi di routine degli episodi di sanguinamento in pazienti con emofilia A o B severe; Ibuprofene Gen Orph (ibuprofene), per il trattamento del dotto arterioso pervio nei neonati prematuri; Kayfanda (odevixibat), per il trattamento del prurito colestatico da sindrome di Alagille (ALGS).

Anche due generici ammessi alla rimborsabilità: Mesalazina DOC (mesalazina), indicato per la colite ulcerosa, e Oroxelam (midazolam), indicato per le crisi convulsive acute prolungate nei bambini e negli adulti.

Tra le estensioni di indicazione terapeutica appena approvate da AIFA, gli anticorpi monoclonali Keytruda (pembrolizumab) e Padcev (enfortumab vedotin), in associazione tra loro, saranno rimborsati per il trattamento del carcinoma uroteriale.

Keytruda (pembrolizumab), in associazione ad altri farmaci, sarà rimborsato anche per il carcinoma dell’endometrio e della cervice. Per il carcinoma dell’endometrio sarà anche rimborsata un’estensione di indicazione del farmaco Jemperli (dostarlimab). Infine, Pirferidone Sandoz (pirferidone) sarà rimborsato per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica.