Dalle malattie rare all’oncologia, passando per le patologie respiratorie ed ematologiche: il CdA di Aifa ha approvato la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale di due nuovi farmaci orfani e sette estensioni di indicazione terapeutica.

Ezmekly (mirdametinib) è indicato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili nei pazienti con neurofibromatosi di tipo 1, a partire dai 2 anni di età.

Ziihera (zanidatamab) è destinato in mono terapia a pazienti adulti con carcinoma delle vie biliari HER2-positivo non resecabile, localmente avanzato o metastatico, già sottoposti ad almeno una linea di terapia sistemica.

Il CdA ha inoltre approvato sette estensioni di indicazione o variazioni posologiche per Dabigatran Etexilato Teva, Gamten, Koselugo, Nucala, Pegasys, Tevimbra e Veltassa.

Le nuove rimborsabilità ampliano l’utilizzo dei medicinali in ambiti che comprendono il tromboembolismo venoso pediatrico, la profilassi post-esposizione al morbillo, la neurofibromatosi di tipo 1, la BPCO non controllata, le neoplasie mieloproliferative, alcuni tumori e l’iperkaliemia negli adolescenti.

Nel corso della seduta, Aifa ha inoltre approvato riduzioni della spesa farmaceutica derivanti dalla rinegoziazione dei prezzi di medicinali già rimborsati, per un valore complessivo di 34,9 milioni di euro.