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Un farmaco orfano per la distrofia muscolare di Duchenne e nuovi farmaci in ambito oncologico. Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA ha approvato la rimborsabilità di Agamree (vamorolone), farmaco orfano indicato per la distrofia muscolare di Duchenne per pazienti dai 4 anni di età.
La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica rara, progressiva e a prognosi severa, che porta a perdita della funzione muscolare e riduzione dell’aspettativa di vita. La molecola è progettata per mantenere l’attività antinfiammatoria dei glucocorticoidi riducendo il rischio di effetti avversi.
Nuove molecole
Oltre ad Agamree, saranno rimborsate altre tre nuove molecole: Nemluvio (nemolizumab), anticorpo monoclonale per due patologie dermatologiche (dermatite atopica e prurigo nodulare); Trecondi (treosulfan), in associazione con fludarabina come condizionamento al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche; Welireg (belzutifan), indicato per alcune forme di tumore ai reni, al sistema nervoso centrale e al pancreas, associate alla malattia di von Hippel-Lindau, una rara sindrome genetica ereditaria.
Estensioni di indicazione
Le principali estensioni riguardano l’oncologia. Via libera a una nuova indicazione per Abecma (idecabtagene) nel mieloma multiplo recidivante e refrattario. Ampliato l’uso di Calquence (acalabrutinib) per linfoma a cellule mantellari e leucemia linfocitica cronica.
Quattro nuove indicazioni riguardano Imfinzi (durvalumab), che sarà rimborsato anche per carcinoma dell’endometrio avanzato o recidivante, carcinoma polmonare non a piccole cellule, carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio limitato e carcinoma della vescica muscolo‑invasivo. Estensione approvata anche per Amvuttra (vutrisiran) nell’amiloidosi con cardiomiopatia.
Farmaci equivalenti
Infine, il CdA dell’Agenzia ha ammesso alla rimborsabilità sei farmaci equivalenti, tra cui un antibiotico ospedaliero (ceftarolina fosamil), un farmaco per la cessazione del fumo (vareniclina), terapie per il Parkinson e per l’epilessia.
