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II CdA di AIFA ha approvato la rimborsabilità di quattro nuovi farmaci, cinque estensioni di indicazioni terapeutiche e due medicinali equivalenti.
Tra i nuovi farmaci, due medicinali orfani. Uno indicato per il trattamento del cancro epiteliale dell’ovaio, del cancro della tuba di Falloppio o cancro peritoneale primitivo – si tratta di mirvetuximab, un anticorpo monoclonale che si lega a una specifica proteina (FRα) espressa sulla superficie delle cellule tumorali e rilascia al loro interno una molecola citotossica in grado di causarne la morte.
E l’altro indicato per la porpora trombotica trombocitopenica congenita, una rarissima malattia genetica del sangue. In questo caso è rADAMTS13, una terapia enzimatica sostitutiva (TES) che, somministrato per via endovenosa, veicola una copia artificiale dell’enzima umano ADAMTS13 (carente nei pazienti affetti da cTTP) prevenendo la formazione di coaguli di sangue, sanguinamento e anemia.
Via libera anche a un farmaco per il trattamento dell’insufficienza cardiaca nei bambini fino a 6 anni di età (enalapril maleato, un ACE-inibitore) e a eplontersen per l’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina, patologia sistemica progressiva.
