Nella seduta del 5 marzo 2025, il CdA di Aifa ha deciso di rendere rimborsabili dal Servizio sanitario nazionale (Ssn) otto farmaci, tra cui un medicinale orfano per malattie rare, una nuova molecola chimica, quattro farmaci generici e due con estensioni di indicazione terapeutica.
Tra questi, il farmaco orfano Zokinvy (lonafarnib) sarà rimborsato per ridurre il rischio di morte in persone con progeria o specifiche laminopatie progeroidi. La progeria, malattia genetica rara che colpisce una persona ogni 4 milioni di nati vivi, è stata al centro della ricerca di Sammy Basso, il biologo scomparso nel 2024 che ha dedicato la vita alla divulgazione scientifica. Attualmente, si stimano circa 350 casi nel mondo, di cui quattro in Italia.
La nuova molecola chimica ammessa al rimborso è Enrylaze (crisantaspasi ricombinante), un farmaco antitumorale per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta e del linfoma linfoblastico in pazienti adulti e bambini da un mese di età in poi.
Tra i generici approvati troviamo Apixaban Sandoz (apixaban), un anticoagulante orale che sarà rimborsato alla scadenza del brevetto dell’originator Eliquis, e tre versioni generiche dell’axitinib (Axitinib Accord, Axitinib Sandoz e Axitinib Teva), utilizzato nel trattamento del carcinoma renale avanzato.
Infine, le nuove estensioni di indicazione riguardano: Clopidogrel Alter (clopidogrel), un antiaggregante piastrinico; e Marivet (glecaprevir e pibrentasvir), un antivirale che ora potrà essere usato anche nei bambini dai tre anni in su per il trattamento dell’epatite C cronica (Hcv).
