Il Consiglio di amministrazione di AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità di quattro nuovi medicinali, quattro estensioni di indicazione e un biosimilare.

Sarà rimborsato dal Servizio sanitario nazionale un nuovo farmaco orfano per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a una mutazione nel gene superossido dismutasi 1 (SOD1). Si tratta di tofersen, per il quale è stata riconosciuta anche l’innovatività terapeutica.

Ammesse alla rimborsabilità anche diflunisal, per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR) in pazienti adulti affetti da polineuropatia allo stadio 1 o 2; inavolisib in associazione a palbociclib e fulvestrant, per il trattamento di pazienti adulti con cancro al seno con mutazione di PIK3CA, positivo al recettore degli estrogeni (ER), HER2-negativo, localmente avanzato o metastatico, in seguito a recidiva durante o entro 12 mesi dal completamento del trattamento endocrino adiuvante; e belantamab mafodotin, indicato per il trattamento del mieloma multiplo recidivato o refrattario negli adulti, in associazione a bortezomib e desametasone nei pazienti che hanno ricevuto almeno una terapia precedente o in associazione a pomalidomide e desametasone in quelli che hanno ricevuto almeno una terapia precedente comprendente lenalidomide.

Quattro le estensioni di indicazione terapeutica ammesse alla rimborsabilità: rosuvastatina sarà rimborsato per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare di tipo omozigote, in aggiunta alla dieta e ad altri trattamenti ipolipemizzanti (per esempio LDL aferesi) o quando questi trattamenti non risultano appropriati, per pazienti dai 6 anni in sù.

Via libera a pembrolizumab, in associazione a pemetrexed e chemioterapia contenente platino, per il trattamento di prima linea di adulti con mesotelioma maligno della pleura non epitelioide non resecabile.

L’estensione di indicazioni interessa anche Veraseal (soluzioni per adesivo tissutale a base di fibrinogeno umano e trombina umana), che sarà rimborsato anche come trattamento di supporto nei pazienti minori di 18 anni qualora le tecniche chirurgiche standard siano insufficienti, per il miglioramento dell’emostasi e come supporto alle suture nella chirurgia vascolare.

Infine, bedaquilina sarà rimborsato anche per la tubercolosi polmonare causata da Mycobacterium tuberculosis resistente almeno alla rifampicina e all’isoniazide, nei pazienti adulti e pediatrici (5-18 anni di almeno 15 kg di peso).

Il CdA dell’Agenzia italiana del farmaco ha approvato riduzioni della spesa farmaceutica pari a 5,9 milioni di euro a seguito di rinegoziazioni dei prezzi di medicinali già attualmente rimborsati e 50 milioni di euro in seguito all’autorizzazione di nuovi medicinali a brevetto scaduto.

È stato infine approvato il ripiano dello sfondamento del tetto della spesa farmaceutica per acquisti diretti per circa 2,3 miliardi.