Raddoppia la sopravvivenza dei pazienti con tumore al pancreas metastatico. Ad agosto è stato approvato dalla FDA negli Stati Uniti. In Europa, invece, non è ancora iniziato l’iter registrativo. L’Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM) chiede a Revolution Medicines di avviare il programma di uso compassionevole per daraxonrasib.

«I malati non possono aspettare. Da decenni non vi erano progressi significativi. Chiediamo alla casa farmaceutica di rendere accessibile il trattamento gratuitamente, prima dell’approvazione regolatoria, come già fatto negli USA». È il presidente AIOM, Massimo Di Maio, a lanciare questo appello.

«Lo scorso giugno a Chicago, al Congresso americano di oncologia clinica, i risultati dello studio RASolute 302 sono stati accolti con una standing ovation degli oncologi che hanno assistito alla presentazione dei dati. Ora si pone il problema di accesso alla terapia, che non è disponibile al di fuori degli Stati Uniti. L’azienda farmaceutica che la produce, Revolution Medicines, aveva avviato negli USA un programma di expanded access, cioè di accesso allargato, garantendo così la disponibilità del trattamento prima dell’approvazione regolatoria da parte di FDA. In Europa, invece, non è stato aperto alcun programma di uso compassionevole e non vi sono notizie di sottomissione del dossier registrativo da parte dell’azienda all’EMA, l’agenzia regolatoria europea, per l’approvazione del farmaco. Ma i pazienti non possono aspettare» ribadisce.

EMA ha già designato daraxonrasib come farmaco orfano, a indicarne l’importanza scientifica e i benefici clinici per il tumore al pancreas. Designazione che apre una via preferenziale per la successiva valutazione regolatoria. Inoltre, EMA ha aperto un programma di rolling review (revisione progressiva dei dati), che velocizza l’iter regolatorio, prima di ricevere la sottomissione formale del dossier da parte dell’azienda farmaceutica.

Di fatto, la non attivazione di un programma di expanded access non consente l’accesso precoce al farmaco. E così, come spiega Chiara Cremolini, membro del direttivo nazionale AIOM e direttrice del programma di sperimentazioni cliniche dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (leggi qui l’intervista), uno dei quattro centri italiani coinvolti nello studio RASolute 302, gli oncologi e le oncologhe italiane si trovano nella condizione di non poter utilizzare una terapia potenzialmente efficace. Ma non solo. «Revolution Medicines ha attivato una procedura, definita di uso nominale globale, che in realtà non rappresenta un programma di accesso precoce, ma un meccanismo per facilitare l’importazione del farmaco, al prezzo concordato negli Stati Uniti, che corrisponde a circa 39mila dollari al mese. Quindi daraxonrasib, che non è ancora disponibile in Italia, ad oggi può essere importato nel nostro Paese attraverso gli ospedali a spese dei pazienti a un costo esorbitante. Questo meccanismo è eticamente inaccettabile e crea forti disequità a danno dei malati».

«Chiediamo all’azienda – aggiunge Di Maio – che venga creato un programma di uso compassionevole, perché daraxonrasib sia a disposizione dei pazienti italiani gratuitamente, in attesa dell’approvazione regolatoria, come già avvenuto negli Stati Uniti prima dell’ok di FDA. La comunità scientifica ha più volte sollecitato l’azienda in questo senso, ma finora la risposta è stata interlocutoria. Vi è il forte timore, da parte degli oncologi, di essere di fronte alla prima evidente applicazione del principio sancito dall’amministrazione americana del sistema del prezzo della ‘nazione più favorita’, che stabilisce che il costo dei farmaci negli Stati Uniti sia pari o inferiore al più basso tra i Paesi con un PIL pro capite paragonabile, tra cui l’Italia. Al termine delle fasi di negoziazione, infatti, nel nostro Paese il prezzo del farmaco sarà probabilmente inferiore a quanto fissato negli Stati Uniti. Da qui lo scarso interesse dell’azienda a presentare il dossier registrativo a EMA».