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Garadacimab inibisce il Fattore XII attivato prevenendo gli attacchi ricorrenti di angioedema nelle persone con questa malattia genetica rara. Da oggi, questo trattamento mensile – un nuovo anticorpo monoclonale ricombinante indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti adulti e adolescenti dai 12 anni di età – è rimborsabile dal nostro Servizio sanitario nazionale. Lo annuncia l’azienda biofarmaceutica globale CSL, fondata nel 1916. Aifa ha dato il via libera alla rimbiorsabilità per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario a gennaio scorso.
Che cos’è l’angioedema ereditario
L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara, con una prevalenza stimata di circa 1 caso ogni 50mila persone. In Italia si stima che i pazienti siano circa 1.200, anche se il numero reale potrebbe essere superiore a causa di sottodiagnosi o diagnosi tardiva.
La forma più comune della malattia è causata dalla carenza o dal malfunzionamento della proteina C1-inibitore (C1INH), che regola la permeabilità dei vasi sanguigni e i processi infiammatori. In assenza di un adeguato controllo, si verificano attacchi ricorrenti caratterizzati da edemi improvvisi, imprevedibili e dolorosi, che possono interessare addome, volto, arti e laringe. Quando l’edema coinvolge le vie aeree superiori, può diventare potenzialmente letale, se non trattato tempestivamente.
Oltre al rischio clinico, l’imprevedibilità degli attacchi comporta un rilevante carico psicologico e un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie.
«L’angioedema ereditario è una patologia complessa che richiede un controllo continuo e strategie preventive efficaci» spiega Mauro Cancian, direttore dell’Allergologia dell’Azienda Ospedale-Università di Padova, presidente della rete italiana per l’angioedema ereditario ITACA e chair del Working Group Angioedema dell’European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI).
«Ridurre la frequenza degli attacchi significa migliorare in modo sostanziale la qualità di vita dei pazienti. L’Italia dispone di una solida esperienza clinica nell’HAE e l’accesso a nuove opzioni terapeutiche amplia ulteriormente la nostra capacità di personalizzare il trattamento».
L’anticorpo rimborsabile
Garadacimab è il primo trattamento di profilassi mensile, che agisce inibendo il Fattore XII attivato che svolge un ruolo chiave nella genesi degli attacchi. Il farmaco è disponibile in penna preriempita per autosomministrazione sottocutanea una volta al mese. La terapia ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio sulla base dei dati di efficacia e sicurezza dello studio pivotale di fase 3 Vanguard e del successivo studio di estensione in aperto.
«Il lancio di garadacimab in Italia conferma l’impegno di CSL nell’area delle malattie rare e, in particolare, nell’angioedema ereditario» spiega Giuseppe Cucchiaro, General Manager di CSL Italia, sottolineando che questo anticorpo monoclonale è il primo sviluppato dal team di ricerca CSL ad aver ottenuto l’approvazione da EMA e da oggi la rimborsabilità in Italia. «Questo traguardo testimonia la forza della nostra ricerca e la volontà di offrire soluzioni terapeutiche innovative ai pazienti italiani».
