La Commissione europea ha dato il via libera a donidalorsen, la profilassi a lungo termine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario. Otsuka Pharmaceutical Europe ha annunciato che l’autorizzazione alla commercializzazione riguarda adulti e adolescenti a partire dai 12 anni.

Cos’è l’angioedema ereditario

L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara che colpisce circa 15mila pazienti in Europa. Provoca episodi improvvisi di gonfiore che possono interessare viso, arti, addome e vie respiratorie. Nella maggior parte dei casi è legata a un’alterazione di una proteina che regola i processi infiammatori dell’organismo, con una produzione eccessiva di sostanze responsabili del gonfiore. I sintomi normalmente cominciano nell’adolescenza o nella prima età adulta, ma alcuni pazienti presentano i primi episodi dai 2 anni. Con impatti sia sul piano fisico che psicologico.

La terapia

Donidalorsen è la prima terapia mirata all’RNA e agisce inibendo la sintesi della precallicreina, un enzima chiave nei meccanismi che portano agli attacchi acuti. Come ha sottolineato Mauro Cancian, responsabile dell’Allergologia all’Azienda Ospedale Università di Padova e presidente del network italiano ITACA, il trattamento consente di ridurre in modo significativo la frequenza degli attacchi e il carico terapeutico, ampliando le opzioni di profilassi a lungo termine per i pazienti.

L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase III OASIS-HAE, che ha dimostrato una riduzione dell’81% del tasso di attacchi con somministrazione ogni quattro settimane rispetto al placebo, controllo della malattia e un miglioramento significativo della qualità di vita.

Alessandro Lattuada, managing director Otsuka Italia, ha evidenziato che questo risultato nasce dalla collaborazione tra Ionis Pharmaceuticals e Otsuka, che nel 2023 hanno siglato un accordo di licenza per la commercializzazione del farmaco in Europa, successivamente esteso all’area Asia-Pacifico. La decisione segue il parere positivo del CHMP espresso nel novembre 2025 e si applica ai 27 Stati membri dell’UE, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia.