La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, dopo un lungo percorso (la BLA – domanda di licenza biologica – era stata presentata nel luglio 2020), ha approvato Lantidra, la prima terapia cellulare allogenica a base di isole pancreatiche (costituite da gruppi di cellule specializzate che svolgono un ruolo cruciale nella regolazione dei livelli di zucchero nel sangue attraverso la produzione e il rilascio di importanti ormoni, in particolare l’insulina) provenienti da donatori deceduti per il trattamento del diabete di tipo 1 fragile. Il diabete fragile è anche conosciuto come diabete instabile o diabete labile, il che significa che le oscillazioni del livello di zucchero nel sangue possono essere gravi e frequenti. Il diabete di tipo 1 fragile è una forma rara e difficile da controllare del diabete che causa episodi frequenti e imprevedibili di ipoglicemia, spesso causando ricovero ospedaliero e altre complicanze. Si stima che il diabete di tipo 1 fragile colpisca circa 80.000 persone negli Stati Uniti ed è una delle 10 emergenze più comuni a cui rispondono i medici dei Pronto Soccorso.
Questa approvazione rappresenta un importante passo avanti nel campo della cura del diabete, poiché offre una nuova opzione di trattamento per gli adulti con diabete di tipo 1 che non riescono a raggiungere i livelli desiderati di glicemia a causa di ripetuti episodi di ipoglicemia grave nonostante una gestione intensiva del diabete e l’educazione.
Lantidra offre una potenziale soluzione a questo problema. Il suo meccanismo d’azione principale è la secrezione di insulina da parte delle cellule beta delle isole allogeniche infuse. Queste cellule infuse possono produrre sufficiente insulina, riducendo la necessità di assumere insulina esogena (per iniezioni o tramite pompa) per controllare i livelli di zucchero nel sangue.
La sicurezza ed efficacia di Lantidra sono state valutate in due studi clinici non randomizzati, che hanno coinvolto un totale di 30 partecipanti con diabete di tipo 1 e scarsa consapevolezza dell’ipoglicemia. Dei partecipanti allo studio, 21 non hanno avuto bisogno di assumere insulina per un anno o più: in particolare, 11 non hanno avuto bisogno di insulina da uno fino a cinque anni e 10 non hanno avuto bisogno di insulina per più di cinque anni. Tuttavia, è importante notare che cinque partecipanti non hanno raggiunto l’indipendenza dall’insulina.
Le reazioni avverse più comuni associate a Lantidra includono nausea, affaticamento, anemia, diarrea e dolore addominale. Alcuni partecipanti hanno sperimentato reazioni avverse gravi che hanno richiesto la sospensione dei farmaci immunosoppressori, con conseguente perdita della funzione delle cellule delle isole e dell’indipendenza dall’insulina.
La società biotech CellTrans Inc., con sede a Chicago, è stata responsabile dello sviluppo di Lantidra e ha collaborato con l’Università dell’Illinois a Chicago. L’Ospedale e Sistema Sanitario dell’Università dell’Illinois, nell’ambito di un programma di accesso ampliato approvato dalla FDA, sta già offrendo ai pazienti affetti da pancreatite cronica o diabete di tipo 1 fragile di ricevere trapianti di isole pancreatiche purificate.
