Dopo la notizia che abbiamo dato lo scorso ottobre, la biotech bolognese Biogenera ha compiuto un nuovo passo avanti nello sviluppo di BGA002, il suo candidato farmaco antitumorale più avanzato. Il farmaco nasce dalla piattaforma proprietaria MyGenera, che ha identificato una nuova classe di terapie: gli oligonucleotidi anti-gene a base di PNA (Peptide Nucleic Acid). Queste molecole agiscono direttamente a livello del DNA, colpendo i geni responsabili della malattia alla loro origine.

BGA002 è il primo farmaco al mondo progettato per colpire il gene MYCN, responsabile di due tumori pediatrici particolarmente aggressivi: il neuroblastoma, il tumore più frequente in età neonatale, e il rabdomiosarcoma, il sarcoma dei tessuti molli più diffuso tra bambini e adolescenti. Patologie per le quali non esiste una cura efficace.

Fondata nel 2008 da Roberto Tonelli, professore di farmacologia e biotecnologia all’Università di Bologna, l’azienda non solo ha completato con successo la produzione del principio attivo di BGA002 secondo gli standard GMP – le normative internazionali che garantiscono qualità, sicurezza e affidabilità dei farmaci destinati all’uso umano – ma ha concluso anche la fase di fill & finish, che comprende la formulazione finale e il confezionamento sterile del farmaco. Sono stati così realizzati i primi flaconi di BGA002 pronti per l’uso clinico, aprendo la fase di dialogo con le autorità regolatorie in vista dell’avvio della sperimentazione clinica sui pazienti. Tutto questo segna il passaggio dalla fase di ricerca alla preparazione per l’impiego clinico.

Inoltre, BGA002 ha ottenuto una nuova Orphan Drug Designation dalla FDA degli Stati Uniti per il trattamento dei sarcomi dei tessuti molli, designazione riservata ai farmaci per le malattie rare che possono rispondere a bisogni terapeutici ancora in gran parte insoddisfatti. Nel percorso di sviluppo di un nuovo farmaco, ottenere la designazione di farmaco orfano rappresenta un passaggio di grande rilevanza sia dal punto di vista scientifico che regolatorio: conferma il valore scientifico del progetto, ma anche l’elevato bisogno di cure mediche non soddisfatte a cui BGA002 vuole rispondere.

Tra i principali benefici della designazione, il supporto regolatorio dedicato, le agevolazioni nello sviluppo clinico, l’esclusività di mercato dopo l’eventuale autorizzazione e incentivi economici e fiscali. E per un’azienda biotech rappresenta una validazione del potenziale terapeutico del farmaco.