Biogenera, biotech company bolognese impegnata nello sviluppo di terapie personalizzate a DNA, ha avviato una campagna di crowdfunding per accelerare lo sviluppo clinico di BGA002, il candidato farmaco per bloccare tumori pediatrici aggressivi.

Nel primo trimestre 2027 è previsto l’avvio della sperimentazione clinica al Dipartimento di Oncoematologia pediatrica dell’Ospedale di Padova, con il coordinamento della professoressa Alessandra Biffi.

Che cos’è BGA002

BGA002 è un farmaco progettato per bloccare selettivamente il gene tumorale MYCN, coinvolto in circa il 50% dei tumori pediatrici più aggressivi e nel 25% dei tumori aggressivi dell’adulto, come il tumore a piccole cellule nei polmoni.

Ha completato l’intero percorso preclinico, è prodotto secondo gli standard GMP, ed è pronto per la sperimentazione clinica.

Alla base del suo sviluppo c’è MyGenera, piattaforma proprietaria e brevettata che consente lo sviluppo di farmaci gene-specifici basati sulla tecnologia PNA (Peptide Nucleic Acid), con un approccio innovativo che interviene direttamente sul DNA del gene bersaglio.

Ogni anno, spiega Biogenera, nel mondo circa 400mila bambini e adolescenti ricevono una diagnosi di tumore e oltre 100mila perdono la vita a causa della malattia. Tra le forme più aggressive, il neuroblastoma MYCN-positivo e alcuni rabdomiosarcomi, per i quali le opzioni terapeutiche restano ancora limitate. Per molti dei bambini che sopravvivono, il percorso di cura è lungo e complesso: chemioterapia, radioterapia e trattamenti intensivi possono compromettere anche le cellule sane, indebolire il sistema immunitario e lasciare conseguenze permanenti sulla crescita, sullo sviluppo e sulla qualità della vita, con un impatto profondo anche sulle loro famiglie.

La sua azione mirata

BGA002 vuole offrire un cambio di paradigma. A differenza delle terapie convenzionali, progettate per colpire rapidamente le cellule in proliferazione ma con effetti anche sui tessuti sani, BGA002 è stato sviluppato per agire selettivamente alla radice del meccanismo che alimenta la crescita del tumore: sul DNA del gene tumorale MYCN.

L’obiettivo è quello di colpire in modo mirato le cellule malate, preservando quelle sane e con il potenziale di ridurre la tossicità associata ai trattamenti tradizionali.

Se questi risultati saranno confermati negli studi clinici, questo approccio potrebbe tradursi non solo nel salvare la vita di migliaia di bambini, ma anche in un importante miglioramento della qualità di vita dei pazienti che attualmente sopravvivono e delle loro famiglie, riducendo il peso fisico e psicologico delle cure.

Una campagna per sviluppare una tecnologia innovativa italiana

Massimiliano Cesarini, CEO di Biogenera sottolinea che con questa campagna vogliono «avviare la sperimentazione in clinica di BGA002 e offrire agli investitori la possibilità di partecipare allo sviluppo di una tecnologia italiana che potrebbe cambiare il trattamento di alcuni tra i tumori più aggressivi nei bambini. Dopo oltre diciotto anni di ricerca siamo pronti a compiere un passo decisivo verso la sperimentazione clinica».

«Un momento storico nel settore della medicina di precisione e delle biotecnologie farmaceutiche – sottolinea Roberto Tonelli, fondatore di Biogenera e professore di Farmacologia all’Università di Bologna – in quanto l’ingresso negli studi clinici del nuovo farmaco anti-tumorale BGA002 porta con sè aspetti innovativi e unici a livello internazionale: per la prima volta un farmaco specifico per il blocco del gene tumorale MYCN entra in fase clinica; e per la prima volta entra in fase clinica una terapia effettuata tramite una nuova classe di farmaci biotecnologici (PNA analoghi del DNA con azione selettiva anti-gene a livello del DNA)».