Malattie rare. BioMarin Pharmaceutical ha raggiunto un accordo per acquisire Alesta Therapeutics e il suo principale candidato clinico, ALE1, una piccola molecola somministrabile per via orale sviluppata per il trattamento dell’ipofosfatasia, una malattia genetica rara causata da mutazioni del gene ALPL.

L’operazione prevede un pagamento iniziale di 275 milioni di dollari e fino a ulteriori 215 milioni al raggiungimento di specifici traguardi di sviluppo e regolatori. Il closing è atteso nel terzo trimestre del 2026.

ALE1 è attualmente valutato in uno studio clinico di fase 1/2a su volontari sani e adulti con ipofosfatasia. La molecola agisce sui livelli di pirofosfato inorganico (PPi), un metabolita cruciale nella malattia. L’obiettivo è ridurre l’eccesso di PPi e favorire il ripristino del metabolismo osseo e della mineralizzazione. Se lo sviluppo avrà successo e il farmaco sarà approvato, ALE1 potrebbe diventare la prima terapia orale per l’ipofosfatasia.

Una malattia rara e difficile da riconoscere

L’ipofosfatasia può compromettere la mineralizzazione di ossa e denti, causando fragilità ossea e fratture, perdita precoce dei denti e, negli adulti, debolezza muscolare, affaticamento e dolore. La variabilità dei sintomi può contribuire alla sottodiagnosi della malattia.

«ALE1 rappresenta un’importante opportunità strategica per BioMarin, offrendo una potenziale alternativa orale alle terapie iniettabili attualmente disponibili e rafforzando in modo significativo la nostra pipeline clinica nelle fasi iniziali», ha dichiarato Alexander Hardy, presidente e CEO di BioMarin, che andrà così a rafforzare la propria pipeline nel settore delle malattie rare.