BioMarin Pharmaceutical ha completato l’acquisizione di Alesta Therapeutics (ne avevamo parlato qui) rafforzando il proprio portafoglio dedicato alle malattie rare dell’apparato scheletrico. Con l’acquisizione, la pipeline di BioMarin si arricchisce di  ALE1, una piccola molecola somministrabile per via orale in sviluppo per il potenziale trattamento dell’ipofosfatasia, malattia genetica rara dell’osso causata da mutazioni del gene ALPL.

ALE1 è attualmente valutata in uno studio clinico di fase 1/2a che ne sta analizzando sicurezza, tollerabilità e parametri farmacocinetici e farmacodinamici in volontari sani e adulti. Se lo sviluppo avrà esito positivo, il candidato farmaco potrebbe rappresentare una delle prime opzioni terapeutiche orali per la malattia.

Con il perfezionamento dell’operazione, Alesta Therapeutics diventa una società interamente controllata da BioMarin.