L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione europea per plozasiran (nome commerciale Redemplo), un nuovo trattamento indicato per gli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare, una malattia genetica rara caratterizzata da livelli estremamente elevati di trigliceridi nel sangue.

La sindrome da chilomicronemia familiare è una patologia grave che espone i pazienti a un elevato rischio di pancreatite acuta, spesso con esiti potenzialmente fatali, e per la quale le terapie disponibili hanno un’efficacia limitata. Plozasiran agisce bloccando la produzione della proteina APOC3, coinvolta nel metabolismo dei grassi, contribuendo così a ridurre in modo significativo i livelli di trigliceridi. Il farmaco viene somministrato per via sottocutanea ogni tre mesi.

Il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) si basa su uno studio principale condotto su 75 pazienti adulti, nel quale plozasiran ha mostrato una riduzione media dei trigliceridi dell’80% dopo 10 mesi, rispetto al 17% osservato con placebo, con un numero inferiore di episodi di pancreatite acuta. L’effetto si è mantenuto nel tempo, fino ad almeno 18 mesi.

Plozasiran è stato designato farmaco orfano nel 2021 e presenta un ulteriore elemento di interesse perché non richiede la conferma genetica della malattia, ampliando così il numero di pazienti potenzialmente eleggibili al trattamento. Il parere EMA rappresenta un passaggio intermedio: la decisione finale spetta ora alla Commissione europea, seguita dalle valutazioni nazionali su prezzo e rimborso.