Complement Therapeutics ottiene dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti la designazione Fast Track per CTx001, candidato alla terapia genica per il trattamento dell’atrofia geografica, forma avanzata della degenerazione maculare legata all’età (AMD), associata a una perdita visiva progressiva e irreversibile. Attualmente senza cure disponibili, colpisce oltre 5 milioni di persone nel mondo.

Complement Therapeutics è un’azienda biotech in fase clinica con sede in Germania, nata come spinout dell’Università di Manchester, impegnata nello sviluppo di terapie di nuova generazione per le malattie mediate dal sistema del complemento. In precedenza, la FDA aveva già autorizzato la domanda Investigational New Drug (IND) per CTx001, consentendo l’avvio dello sviluppo clinico.

Perché è importante il Fast Track

Il Fast Track è uno strumento regolatorio pensato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di farmaci destinati a patologie gravi e con bisogni medici insoddisfatti. La designazione permette un’interazione più frequente con l’agenzia regolatoria, con l’obiettivo di rendere disponibili più rapidamente nuove terapie ai pazienti.

Che cos’è CTx001

CTx001 è una terapia genica sperimentale basata su vettore AAV, progettata per veicolare una versione troncata del recettore del complemento 1 (mini-CR1) e affrontare una delle principali cause di perdita visiva.

«La designazione Fast Track della FDA per CTx001 rappresenta un importante traguardo regolatorio che riconosce la gravità dell’atrofia geografica, il bisogno medico insoddisfatto dei pazienti e il potenziale innovativo di CTx001 nel rispondere in modo significativo a questa esigenza» ha dichiarato Rafiq Hasan, amministratore delegato di Complement Therapeutics.

CTx001 sarà valutato nel corso dello studio clinico di fase I/II Opti-GAIN (Optimised Geographic Atrophy Interventional), first-in-human. Il trattamento del primo paziente negli Stati Uniti è previsto nel corso del primo trimestre del 2026.