La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la prima terapia genica per il trattamento di una malattia muscolare rara e devastante, la distrofia di Duchenne. Ma, sulla base delle prove disponibili, ha limitato l’approvazione ai bambini di età compresa tra 4 e 5 anni. Per rimanere in commercio, secondo l’agenzia regolatoria americana, la terapia prodotta dalla società biotecnologica Sarepta Therapeutics dovrà dimostrare, in uno studio clinico in corso, che migliora la funzione fisica e la mobilità nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. La terapia infatti è stata approvata nell’ambito del percorso di approvazione accelerato, che autorizza i medicinali per le malattie in cui sono necessari e urgenti sulla base di dati che suggeriscono che potrebbero conferire benefici clinici. È la prima volta che una terapia di questo tipo – un trattamento una tantum che fornisce una copia funzionante di un gene per compensare quello che porta alla malattia – è stata autorizzata nell’ambito del quadro di approvazione accelerata. Sarepta ha riferito che la terapia, chiamata Elevidys, costerà 3,2 milioni di dollari per paziente. Il gruppo per il quale è stato approvato il farmaco, i bambini di 4 e 5 anni, rappresenta circa il 6% della popolazione di persone con distrofia muscolare di Duchenne.