La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato l’estensione di indicazione di teplizumab (Tzield) anche per i bambini a partire da un anno di età con diabete di tipo 1 allo stadio 2, per ritardare la progressione allo stadio clinico (stadio 3) della malattia.

L’autorizzazione è stata valutata attraverso un processo di revisione prioritaria ed è supportata dai dati a un anno dello studio di fase 4 PETITE‑T1D, che ha valutato sicurezza e farmacocinetica del farmaco nella popolazione pediatrica.

Teplizumab è un anticorpo monoclonale anti‑CD3 che agisce modulando la risposta immunitaria responsabile della distruzione delle cellule beta pancreatiche. Ed è la prima terapia in grado di modificare il decorso della malattia nelle fasi pre‑sintomatiche del diabete di tipo 1. Negli Stati Uniti era già approvato dal 2022 per pazienti dagli otto anni in su; con questa decisione, la finestra terapeutica viene ulteriormente anticipata, con l’obiettivo di modificare la progressione naturale della malattia e ritardare la perdita della produzione di insulina nel pancreas.

Il trial PETITE‑T1D (NCT05757713) è uno studio multicentrico, open‑label, a singolo braccio, che prevede la somministrazione di teplizumab mediante 14 infusioni endovenose consecutive e un follow‑up fino a 26 mesi. I risultati disponibili hanno mostrato un profilo di sicurezza coerente con quanto osservato negli studi condotti su altre fasce di età.

Oltre agli Stati Uniti, teplizumab è già approvato per ritardare l’esordio del diabete di tipo 1 clinico in Unione Europea (con il nome Teizeild), Regno Unito, Canada, Cina, Brasile e in diversi Paesi del Medio Oriente per pazienti dagli otto anni in su. Sono inoltre in corso ulteriori valutazioni regolatorie e il farmaco è attualmente oggetto di revisione dalla FDA anche per una possibile indicazione nei pazienti recentemente diagnosticati con diabete di tipo 1 allo stadio 3.