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Distrofia di Duchenne: approvato farmaco dalla FDA

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato givinostat, primo farmaco non steroideo contro la distrofia muscolare di Duchenne, una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica. L’approvazione di givinostat riguarda il trattamento di pazienti con tutte le varianti genetiche della distrofia di Duchenne. Il farmaco, il cui sviluppo è stato supportato dalla Fondazione Telethon, ha dimostrato di essere in grado di aumentare la forza muscolare e di rallentare la “morte” cellulare dei tessuti muscolari allungando, in questo modo, le prospettive di vita.

Il razionale scientifico da cui ha preso il via lo sviluppo della strategia terapeutica si deve agli studi di Pier Lorenzo Puri, allora ricercatore dell’Istituto Telethon Dulbecco (DTI), il programma carriere di Telethon. In seguito, l’approccio terapeutico è stato sviluppato dall’azienda Italfarmaco che per la sperimentazione clinica si è affidata a una rete di clinici coordinati da Eugenio Mercuri, Professore Ordinario presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore della UO di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Gemelli di Roma, a loro volta supportati dalla Fondazione.

Il network italiano ha poi continuato a essere coinvolto nello sviluppo anche quando gli studi sono proseguiti al livello internazionale.

Francesca Pasinelli, consigliere delegato di Fondazione Telethon, ha dichiarato che:

“L’approvazione da parte di FDA è un’ottima notizia per le famiglie e per la comunità italiana legata alle malattie neuromuscolari ed è un esempio dell’impegno quotidiano della Fondazione Telethon al fianco dei malati rari, per trovare soluzioni concrete che cambino la loro vita. Ci auguriamo che il farmaco sia presto disponibile anche in Europa”.

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