Due studi internazionali, CLIMB-111 e CLIMB-121, dimostrano come la tecnica di editing genetico nota con il nome di CRISPR-Cas9 sia in grado di correggere i difetti del DNA nei pazienti con talassemia e anemia falciforme. Entrambi gli studi sono stati pubblicati sullo stesso fascicolo della rivista New England Journal of Medicine e hanno visto l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù tra i centri di ricerca protagonisti della sperimentazione.
Dai dati ottenuti dalle ricerche effettuate emerge che il 91% dei pazienti talassemici ha raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni periodiche, necessarie per mantenere adeguati i valori di emoglobina nel sangue. Il 97% dei pazienti con anemia falciforme è divenuto invece libero dalle crisi vaso-occlusive. Il Professore Franco Locatelli, che ha coordinato la sperimentazione sulla talassemia, ha dichiarato che l’impiego di questa tecnica è una pietra miliare nella storia del trattamento di queste patologie.
La talassemia e l’anemia falciforme sono le due malattie ereditarie del sangue più frequenti al mondo. In Italia si contano 7000 pazienti talassemici, mentre si stima che i pazienti falcemici siano circa mille.
