104 sono i farmaci per uso umano autorizzati dall’EMA nel 2025, di cui 38 con nuovi principi attivi non autorizzati prima in UE. Lo evidenzia l’Agenzia europea dei medicinali nel Rapporto annuale 2025 in cui sintetizza i progressi ottenuti nel mettere a disposizione dei pazienti farmaci innovativi sicuri ed efficaci.

Tra questi un trattamento (nogapendekin alfa inbakicept) per il cancro alla vescica, uno dei tumori più comuni nell’UE, che colpisce oltre 200mila persone ogni anno; il vaccino (raccomandato dai 12 anni in su) che protegge dalle malattie causate dal virus Chikungunya, e il primo medicinale orale per trattare la depressione postpartum (zuranolone); un trattamento (givinostat) per la distrofia muscolare di Duchenne in pazienti a età di sei anni che sono ancora in grado di camminare; donanemab, per la malattia di Alzheimer precoce (i pazienti devono essere testati per escludere la presenza di due copie del gene ApoE4); lenacapavir per la profilassi pre-esposizione (PrEP) per ridurre il rischio di infezione da HIV tra gli adulti e adolescenti ad alto rischio di essere infettati; Waskyra, terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una malattia rara ed ereditaria, che colpisce le cellule del sangue e le cellule del sistema immunitario.

2025: 30 anni dell’Agenzia europea dei medicinali

Fondata il 26 gennaio 1995, lo scorso anno EMA ha celebrato i suoi trent’anni di attività: «tre decenni spesi per lo sviluppo di una rete normativa di livello mondiale e per rendere i farmaci sicuri ed efficaci per 450 milioni di persone e innumerevoli animali in tutta l’Unione europea (UE)» scrive Emer Cooke, Executive Director dell’EMA.

Nel 2025 si è celebrato anche il 25esimo anniversario del Regolamento sui farmaci orfani, che ha giocato un ruolo chiave nel facilitare lo sviluppo e l’autorizzazione di terapie per malattie rare. Sedici dei medicinali per uso umano raccomandati nel 2025 sono destinati al trattamento di queste patologie.

Il 2025 è stato anche l’anno in  cui è entrato in vigore il nuovo regolamento sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA).

La strategia Emans 2028 e la nuova legislazione farmaceutica

Il rapporto ricorda anche il lancio della strategia Emans 2028 per la rete delle agenzie regolatorie e della piattaforma ESMP per il monitoraggio delle carenze, per garantire un rapido scambio di informazioni sulla domanda e sull’offerta con le autorità di regolamentazione e le aziende. «Lavorando fianco a fianco con gli Stati membri, abbiamo attivato il meccanismo di solidarietà volontaria in più occasioni per risolvere carenze critiche e abbiamo emesso raccomandazioni mirate per garantire la continuità della fornitura di alcuni medicinali» chiarisce Cooke.

Emans sta per EU Medicines Agencies Network Strategy ed è il piano strategico che detta la tabella di marcia per gestire l’aumento della domanda e i cambiamenti strutturali del settore, garantendo competitività e innovazione (la capacità dell’UE di sviluppare e produrre medicinali), digitalizzazione (l’integrazione di dati e strumenti di IA lungo tutto il ciclo di vita dei farmaci), sostenibilità della rete (ottimizzazione delle risorse e semplificazione dei processi normativi per ridurre il carico amministrativo), preparazione alle emergenze (il rafforzamento della resilienza contro minacce sanitarie e la gestione delle carenze di farmaci).

In merito all’integrazione dell’intelligenza artificiale nei processi regolatori, il report ricorda il primo parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) emesso a marzo 2025 su una metodologia innovativa basata sull’intelligenza artificiale. Denominato AIM-NASH, lo strumento è stato progettato per assistere i patologi nell’analisi delle scansioni delle biopsie epatiche, e determinare con maggiore precisione la gravità della steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH).

Per la prima volta l’Agenzia ha considerato scientificamente validi i dati generati con il supporto di uno strumento di intelligenza artificiale per sostenere una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio.

Focus anche sulla nuova legislazione farmaceutica. Emer Cooke evidenzia che «la revisione della legislazione farmaceutica dell’UE rappresenta un’opportunità unica per semplificare, integrare e modernizzare il quadro normativo sui medicinali», per creare un sistema normativo più snello e moderno, che offra un percorso rapido dall’innovazione a medicinali sicuri ed efficaci. «Garantire la disponibilità dei farmaci rimane una delle nostre sfide e responsabilità».

In tal senso, il 2025 ha segnato la piena attuazione del regolamento sulle sperimentazioni cliniche, che ora operano sotto un unico quadro giuridico tramite il sistema informativo CTIS (Clinical Trials Information System), portale unico per sponsor e autorità di regolamentazione per presentare, valutare e supervisionare gli studi in tutta l’UE. L’agenzia ha introdotto una mappa interattiva che consente a pazienti e medici di individuare le sperimentazioni attive in base alla posizione geografica e alla patologia.

Inoltre l’impiego dei dati del mondo reale è progredito attraverso la rete Darwin EU, che connette 33 partner in 16 paesi europei per un totale di 180 milioni di pazienti: dati che supportano le valutazioni sulla sicurezza dei farmaci e sull’efficacia vaccinale.