L’inizio del 2025 segna un’accelerazione nell’approvazione di nuovi farmaci da parte dell’Ema: nei primi tre mesi sono arrivati diciassette pareri positivi, a cui si sono aggiunte sedici nuove autorizzazioni solo ad aprile, per un totale di 33 nuovi farmaci. L’ultimo bilancio del Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) mostra una crescita significativa, con un forte incremento anche di biosimilari (nove) e dieci estensioni d’uso di farmaci già presenti sul mercato.
Dalla Duchenne all’amiloidosi: focus sulle malattie rare
Tra le novità più rilevanti, emerge givinostat (Duvyzat, Italfarmaco) per la distrofia muscolare di Duchenne, che ha ottenuto un’autorizzazione condizionata in attesa di ulteriori dati clinici. Sempre sul fronte delle malattie rare, arriva teprotumumab (Tepezza, Amgen), primo trattamento approvato per la malattia di Basedow-Graves.
L’attenzione alle patologie rare è confermata anche da nuove approvazioni come il triplo modulatore deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor (Alyftrek) per la fibrosi cistica, diflunisal (Attrogy) per l’amiloidosi ereditaria, sepiapterina (Sephience) per la fenilchetonuria e octreotide (Oczyesa) per l’acromegalia. In oncologia, da segnalare zanidatamab (Ziihera), approvato con procedura condizionata per il carcinoma biliare HER2-positivo.
Biosimilari ed estensioni d’uso
Sul fronte dei biosimilari, sono in arrivo diversi prodotti a base di denosumab per osteoporosi, osteopenia e prevenzione delle fratture tumorali, oltre a un biosimilare di trastuzumab destinato al trattamento del tumore al seno HER2 positivo.
Importanti anche le estensioni d’uso concesse ad aprile: tra i farmaci che ampliano le indicazioni figurano il brentuximab vedotin (Adcetris) per nuove forme di linfoma di Hodgkin, riociguat (Adempas) ora indicato anche nei bambini con ipertensione polmonare, vutisiran (Amvuttra) esteso all’amiloidosi da transtiretina wild-type, oltre a novità per farmaci come remdesivir (Veklury) contro il Covid-19 e il vaccino antinfluenzale di Seqirus.
Infine, si riapre la valutazione per donanemab (Kisunla, Eli Lilly), candidato per la cura dell’Alzheimer precoce, dopo una prima bocciatura legata ai rischi di eventi avversi cerebrali.
