Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha concluso la riunione di luglio raccomandando l’approvazione di 13 nuovi medicinali. Con queste nuove decisioni, i pareri positivi espressi nel corso del 2025 salgono a 69.

Terapie innovative per malattie gravi e rare

Tra le raccomandazioni spiccano alcune terapie particolarmente rilevanti per malattie rare e gravi. Aqneursa (levacetilleucina) è stato approvato per il trattamento della sindrome di Niemann-Pick di tipo C, una patologia genetica fatale. Ekterly (sebetralstat) rappresenta invece la prima terapia orale per gli attacchi acuti di angioedema ereditario, offrendo un’alternativa più semplice e rapida rispetto alle iniezioni. Via libera anche a Romvimza (vimseltinib), indicato per il tumore tenosinoviale a cellule giganti, e a Tryngolza (olezarsen), per la sindrome da chilomicronemia familiare, una malattia ereditaria caratterizzata da alti livelli di trigliceridi.

Zurzuvae (zuranolone) ha ricevuto parere favorevole per il trattamento della depressione postpartum. Nell’ambito oncologico, è stata raccomandata l’approvazione di Voranigo (vorasidenib), destinato a due rari tumori cerebrali maligni: l’astrocitoma e l’oligodendroglioma di basso grado.

Nuova profilassi per l’HIV: meno somministrazioni, più aderenza

Una delle approvazioni più attese è quella di Yeytuo (lenacapavir), una nuova opzione per la profilassi pre-esposizione (PrEP) contro l’HIV-1. Questo medicinale si distingue per la sua modalità di somministrazione: una singola iniezione sottocutanea da effettuare solo due volte all’anno. Questa caratteristica può migliorare sensibilmente l’aderenza terapeutica rispetto alle terapie orali quotidiane attualmente disponibili. Yeytuo è stato valutato non solo per i paesi dell’Unione Europea, ma anche per quelli extra-UE attraverso il programma EU-M4all, sottolineando l’impegno dell’Ema nella promozione della salute globale.

Durante la stessa seduta, il Chmp ha espresso parere favorevole per quattro biosimilari. Bildyos e Bilprevda, entrambi a base di denosumab, sono indicati rispettivamente per il trattamento dell’osteoporosi e per la prevenzione di eventi scheletrici nei pazienti oncologici con metastasi ossee. Eyluxvi, a base di aflibercept, è destinato al trattamento della degenerazione maculare legata all’età e del deficit visivo. Usrenty, biosimilare di ustekinumab, trova indicazione nel trattamento del morbo di Crohn, della psoriasi a placche (anche in età pediatrica) e dell’artrite psoriasica.

Sono stati inoltre approvati due medicinali generici, Macitentan Accord e Macitentan AccordPharma, entrambi destinati al trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare.

Riesame positivo per il trattamento dell’Alzheimer

A seguito di un riesame, il Chmp ha espresso un nuovo parere favorevole per Kisunla (donanemab), un farmaco per il trattamento precoce dell’Alzheimer. L’approvazione è limitata ai pazienti che non possiedono il gene ApoE4 o che ne presentano una sola copia, a seguito di ulteriori dati clinici forniti dal produttore.

Sono state approvate otto estensioni di indicazione per farmaci già in commercio, tra cui Alhemo, Baqsimi, Clopidogrel Zentiva e Taltz. Tre domande di autorizzazione all’immissione in commercio iniziale sono invece state ritirate volontariamente dai titolari: si tratta di Aplidin per il mieloma multiplo, Ifinwil per il neuroblastoma ad alto rischio, e Nidlegy per il melanoma localmente avanzato.

Aggiornamenti su vaccini, ambiente e monitoraggio Alzheimer

Il Comitato ha approvato l’aggiornamento della composizione dei vaccini anti-Covid Comirnaty e Spikevax, adattandoli alla variante LP.8.1 in vista della campagna vaccinale 2025/2026. Via libera anche alla riformulazione di Trixeo e Riltrava Aerosphere, i primi inalatori ad adottare un nuovo propellente a basso impatto ambientale. È stata inoltre completata la valutazione per l’estensione d’uso del farmaco diagnostico Neuraceq nel monitoraggio della risposta ai trattamenti per l’Alzheimer, senza una nuova raccomandazione formale, ma con un aggiornamento delle informazioni per i medici.