Una tecnologia nata dalla ricerca dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) raggiunge l’applicazione clinica. È il caso della terapia che punta a “disattivare” i geni senza modificare il DNA, per il cui sviluppo, nel 2019, Angelo Lombardo, Luigi Naldini, Fondazione Telethon e l’Ospedale San Raffaele hanno fondato Epsilen Bio, startup poi acquisita dall’americana Chroma Medicine.

E ora nChroma Bio (nata dalla fusione di Chroma Medicine e Nvelop Therapeutics) ha avviato la sperimentazione clinica-e ha annunciato la somministrazione al primo paziente -di CRMA-1001, il candidato farmaco sperimentale sviluppato per il trattamento dell’epatite B cronica: una nuova terapia epigenetica progettata per la cura dell’infezione da virus dell’epatite B (HBV).

«Siamo orgogliosi di aver raggiunto questo importante traguardo clinico», ha dichiarato Jeff Walsh, amministratore delegato di nChroma Bio. «La somministrazione al primo partecipante allo studio di fase 1/2 rappresenta un passaggio fondamentale per valutare il potenziale di CRMA-1001 nel fornire risposte clinicamente significative e durature alle persone che convivono con l’epatite B cronica, una malattia che colpisce centinaia di milioni di persone nel mondo e per la quale le terapie attualmente disponibili raramente sono risolutive».

CRMA-1001 è una terapia epigenetica di nuova generazione, ottimizzata per silenziare in modo duraturo l’espressione degli antigeni virali e la replicazione del virus dell’epatite B: agisce senza ricorrere al taglio del DNA. I dati preclinici hanno mostrato una soppressione robusta e prolungata dell’antigene di superficie dell’epatite B (HBsAg) e del DNA virale in diversi modelli, a supporto del potenziale traslazionale di questo approccio.

Lo studio clinico di fase 1/2 valuterà sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica ed efficacia di CRMA-1001 in persone adulte con epatite B cronica. Il protocollo prevede coorti a dose singola e a dosi multiple crescenti.