Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione di cinque nuovi farmaci. Tra questi tolebrutinib (Cenrifki), indicato per il trattamento della sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante, patologia del sistema nervoso centrale in cui l’infiammazione distrugge la guaina protettiva dei nervi. Il comitato ha espresso parere favorevole anche per la terapia genica onasemnogene abeparvovec (Itvisma), destinata alla cura dell’atrofia muscolare spinale, una malattia ereditaria rara che causa debolezza e deperimento muscolare.

Trattamenti per malattie rare e oncologia

Un’ulteriore raccomandazione riguarda plozasiran (Redemplo) per il trattamento degli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare, una condizione genetica rara che impedisce all’organismo di scindere i lipidi.

Inoltre, nell’ambito dei medicinali biosimilari, il comitato ha approvato ranibizumab (Rexatilux) per la gestione di diverse patologie oculari che compromettono la vista. E sul fronte dei farmaci generici, parere positivo per palbociclib (Palbociclib Viatris) per il trattamento del tumore al seno.

Estensioni di indicazione e aggiornamenti sulle terapie

Nove medicinali già autorizzati nell’Unione Europea hanno ricevuto un parere favorevole per l’estensione delle indicazioni terapeutiche: Agamree, Aquipta, Crysvita, Comirnaty, Inaqovi, Opdivo, Privigen, Skyrizi e Venclyxto. In merito all’associazione nivolumab/relatlimab (Opdualag), l’ente regolatorio ha concluso la valutazione per l’impiego nel melanoma avanzato con livelli di proteina PD-L1 pari o superiori all’1%. Pur non raccomandando questa specifica estensione, l’agenzia ha stabilito l’inserimento dei dati aggiornati relativi ai pazienti con livelli di PD-L1 inferiori all’1% nelle informazioni sul prodotto per informare i professionisti sanitari.

Ritiro delle domande di autorizzazione

Due richieste di autorizzazione all’immissione in commercio sono state ritirate durante il processo di valutazione. La prima riguarda diazoxide choline (Viokat), farmaco sviluppato per il trattamento dell’iperfagia nella sindrome di Prader-Willi. La seconda riguarda invece un nuovo impiego di lutetium (177Lu) vipivotide tetraxetan (Pluvicto), radioterapia per il trattamento di adulti con carcinoma della prostata metastatico resistente alla castrazione e positivi all’antigene di membrana specifico della prostata. Per entrambi i ritiri sono stati resi disponibili documenti informativi che ne illustrano le motivazioni.