La FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano al CIC-39 di Chemicare per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
ChemiCare è una PMI innovativa fondata nel dicembre 2016 e impegnata nella scoperta e nello sviluppo di farmaci orfani per pazienti affetti da malattie genetiche correlate al calcio. La sua mission è il miglioramento della qualità della vita dei pazienti affetti da malattie rare come la distrofia muscolare di Duchenne e le miopatie tubulari aggregate, e da malattie autoimmuni.
ChemiCare è stata incubata e partecipata da Bio4Dreams nel 2021 e ha raccolto oltre 1 milione di euro dalla sua costituzione, considerando sia aumenti di capitale, sia grant ottenuti.
Dal 2022, l’EMA ha conferito due designazioni di farmaco orfano relative alla molecola CIC-39 di ChemiCare per il trattamento di un gruppo di malattie genetiche rare legato alle alterazioni del calcio e per la distrofia muscolare di Duchenne.
